美国FDA批准ziftomenib用于NPM1 突变的复发或难治性急性髓性白血病患者

11月13日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准menin抑制剂ziftomenib（Komzifti）用于治疗携带易感核仁磷酸蛋白1（NPM1）突变、且缺乏满意替代治疗方案的复发或难治性急性髓系白血病成人患者。

NPM1突变是急性髓系白血病中最常见的起始突变之一，约30%的病例存在该突变。从历史数据看，约20%的NPM1突变AML患者对一线治疗无应答。在初始应答的患者中，70%会在3年内复发（多数在12个月内）。早期复发及每次复发后生存期递减的现状，凸显了对持久缓解疗法的迫切需求。

此次批准基于KOMET-001试验（NCT04067336），该试验在12例R/R NPM1突变AML患者中评估了ziftomenib（Komzifti）的疗效与安全性。完全缓解（CR）及伴部分血液学恢复的完全缓解（CRh）复合率达21.4%。CR+CRh的中位持续时间为5.0个月，获得CR/CRh患者的首次应答中位时间为2.7个月。88%的CR/CRh患者在开始治疗6个月内实现应答。

常见不良反应（≥20%）及实验室异常包括：天冬氨酸氨基转移酶升高、病原体未明感染、血钾降低、白蛋白降低、丙氨酸氨基转移酶升高、血钠降低、肌酐升高、碱性磷酸酶升高、出血、腹泻、恶心、疲劳、水肿、细菌感染、肌肉骨骼疼痛、胆红素升高、血钾升高、分化综合征、瘙痒、发热性中性粒细胞减少症及转氨酶升高。

临床试验对于传统疗法无效或疗效较差的患者来说，是寻找新的治疗药物和方法的，最快最安全的途径，可能带来新的希望和治疗机会，并能大大减轻家庭经济负担。目前康和源免疫之家有临床试验正在寻找患者，患者可通过参加临床试验来接受药物治疗，病历资料审核通过后可免费入组接受治疗。对临床试验有兴趣或需要帮助的患者可提交病历资料至康和源免疫之家（400-880-3716）来寻找适合的临床研究。