我国首款干细胞药物上市！惠及慢性疾病领域！

作者：小编更新时间：2025-01-07 点击数：

2025年1月2日，我国首款脐带间充质干细胞药物艾米迈托赛注射液获批上市，适应症为：用于治疗14岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病。该药物的上市开启了干细胞商业化的新纪元，是我国干细胞疗法领域的重要里程碑。

关于移植物抗宿主病

移植物抗宿主病是异基因造血干细胞移植后，来源于供者的淋巴细胞攻击受者组织发生的一类多器官综合征，表现为主要累及皮肤、胃肠道、肝、肺和黏膜表面的组织炎症、纤维化等。

间充质干细胞（MSC）药物治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病

2024年11月25日，《BMC Medicine》发表了一篇题为：Efficacy and safety of human umbilical cord-derived mesenchymal stem cells versus placebo added to second-line therapy in patients with steroid-refractory acute graft-versus-host disease: a multicentre, randomized, double-blind, phase 2 trial的研究论文，文章表明类固醇难治性急性移植物抗宿主病(SR-aGVHD)患者对间充质干细胞具有良好的耐受性。

结果显示：40例接受间充质干细胞组治疗的患者中，有24例患者在第28天得到缓解，客观缓解率（ORR）为60%，对照组为50%。第56天时，间充质干细胞组客观缓解率为50%，明显高于34.2%的对照组，间充质干细胞组疾病控制率（DCR）为 42.5%，对照组为 31.6%。

截图源于参考资料1

生存率方面，间充质干细胞组2年生存率为71.1%，对照组为68.2%，生存率接近。

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美国FDA批准Ryoncil上市

2024年12月18日，美国FDA批准了同种异体骨髓来源的间充质基质细胞（MSC）疗法remestemcel-L-rknd （Ryoncil）用于治疗2个月及以上儿童患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）。这是美国FDA首个批准的间充质基质细胞（MSC）疗法。

MSB-GVHD001 （NCT02336230）中评估了疗效，结果显示：第 28 天的客观缓解率为 70%，16例患者达到完全缓解，22例达到部分缓解（PR）。

这两款产品的上市，是干细胞疗法的重大进步，为急性移植物抗宿主病患者带来了新的治疗选择与希望。干细胞疗法正在成为医学界的重大变革，为糖尿病患者带来了突破。

11年糖尿病病史患者实现了完全的胰岛素独立

9月25日，《Cell》发表了题为Transplantation of Chemically Induced Pluripotent Stem-Cell-Derived Islet Under Abdominal Anterior Rectus Sheath in a Type 1 Diabetes Patient的研究论文，文中报告了利用化学重编程诱导多能干细胞（CiPSC）制备的胰岛细胞移植，治疗1型糖尿病的 TJFCH-iPS-001 研究结果。

该患者有11年1型糖尿病病史，2014 年和 2016 年分别因隐源性肝硬化进行两次肝移植，以及 2017 年因血糖控制不稳定而进行一次全胰腺移植。2023 年 6 月 25 日，在超声引导下，通过腹前直肌鞘下注射给患者 CiPSC 胰岛。

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在移植 2 周后，患者的每日外源性胰岛素剂量需求开始减少，第 75 天实现了完全的胰岛素独立。

想了解更多关于干细胞技术或其他治疗方式的患者请咨询康和源免疫之家医学部（400-880-3716）。

未来，随着干细胞药物临床应用越来越成熟，监管政策不断完善，相信干细胞疗法将在更多领域发挥重要作用，为人类健康事业做出更大贡献，惠及更多的患者。

参考资料

1.https://bmcmedicine.biomedcentral.com/articles/10.1186/s12916-024-03782-5

2.https://www.cell.com/cell/fulltext/S0092-8674(24)01022-5?_returnURL=https%3A%2F%2Flinkinghub.elsevier.com%2Fretrieve%2Fpii%2FS0092867424010225%3Fshowall%3Dtrue

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