干细胞疗法重磅出击！阿尔茨海默病、糖尿病、淋巴瘤等难题有望“秒破”

在医学的不断发展进程中，干细胞疗法正逐渐崭露头角，成为治疗多种疾病的新希望。它犹如一把神奇的钥匙，为许多曾经被认为难以治愈的疾病打开了新的治疗大门。本文将浅浅地为患者朋友们介绍干细胞疗法。

干细胞是一类具有自我更新和多向分化潜能的细胞，简单来说，它就像是人体的“种子”细胞，可以根据来源不同，分为胚胎干细胞、成体干细胞和诱导多能干细胞等。

神经系统疾病如帕金森病、阿尔茨海默病等，一直是医学领域的难题。干细胞疗法为这些疾病的治疗带来了新的希望。

3月10日，《自然医学》发表了laromestrocel（一种骨髓来源的同种异体间充质干细胞疗法）治疗轻度阿尔茨海默病（AD）的2a期研究结果。

图片来源于自然医学

共纳入50例轻度阿尔茨海默病（AD）患者，结果显示：与安慰剂相比，高剂量组（第4组）和联合治疗组2-4的阿尔茨海默病日常生活活动量（ADCS-ADL）评分在第39周时均有改善的趋势。与第1组（安慰剂）相比，第4组患者的生活质量（QoL）由 QoL-AD 护理人员评估的生活质量（QoL）在数值上有所改善。

MRI 显示安慰剂组在 39 周时进行性萎缩，影响多个大脑区域和整个大脑体积，并伴有心室大小增加。相对于安慰剂，Laromestrocel 在所有治疗组中改善了这种衰退。代表性的体积MRI图像描绘了第39周第1组与第4组的脑体积变化（增加，黄色；减少，蓝色）。

图片来源于自然医学

与安慰剂组（n=10）相比，第2组和第3组在第39周观察到双侧海马萎缩显著减少，第4组有数值改善，联合使用laromestrocel治疗组2-4也显示左、右和双侧海马萎缩减少了62%，与安慰剂相比。第1组（安慰剂组）在第39周左颞皮层体积明显下降，而治疗组2和4与安慰剂相比，下降速度在统计学上显著减慢，第3组有改善趋势。

安全性方面，3名患者在输注后4周内出现严重不良反应，这些治疗中出现的严重不良事件3级贫血、4级腰椎神经根病、急性呼吸衰竭。所有不良反应都与既往病症有关，这些事件均未被评估为与研究产品相关，并且均已解决。

干细胞移植是治疗血液系统疾病如白血病、再生障碍性贫血等的重要方法。通过将健康的造血干细胞移植到患者体内，重建患者的造血和免疫系统，从而达到治疗疾病的目的。据统计，造血干细胞移植治疗白血病的成功率在逐渐提高，长期生存率也在不断改善。

Jennifer Brennan是一个十分关注自身健康的人。某一天，Jennifer Brennan注意到她的脖子上有肿块，于是在医生的检查下发现几个肿大的淋巴结，诊断为外周T细胞淋巴瘤。在知道诊断结果的那一刻Jennifer Brennan十分震惊，这一结果也让她感到不安。于是找到了马萨诸塞州总医院的血液学家和医学肿瘤学家Salvia Jain 医学博士，Jain博士是该国T细胞淋巴瘤方面的顶级专家之一。Jen的治疗从化疗开始，以消除她体内的所有癌症迹象（缓解），并计划进行自体干细胞移植以巩固病情。在这个过程中，患者自己的干细胞被收集、储存，然后输回体内，以恢复骨髓制造健康血细胞的能力。计划很美好，但是现实非常残酷。虽然Jen对前几轮化疗反应良好，但治疗结束扫描显示癌症已经复发。于是，Jain博士计划同种异体干细胞移植。但是Jen首先需要实现病情缓解，于是Jain博士为Jen制定了一种前沿的癌症治疗策略-两种药物的新型联合疗法。幸运的是该联合治疗使Jen恢复了病情缓解。并将进行干细胞移植。

Steven McAfee博士从事干细胞移植已有三十年了。McAfee博士表示，Jen的同种异体干细胞移植的目标是用能够识别她淋巴瘤的供体干细胞替换她的免疫系统，Jen的免疫系统没有将她的淋巴瘤识别为外来的，这才让它得以生长。移植旨在引入一种新的免疫系统，以识别和破坏癌细胞。在移植之前，Jen接受了7天的化疗，以去除她有缺陷的干细胞。然后，将捐献的干细胞静脉输注。移植后又进行了3天的化疗。在移植后的最初几个月，Jen几乎没有什么限制。慢慢地，她恢复了体力，到第四个月时，她每天可以走5英里。一年后，扫描显示Jen已经没有癌症迹象。

在糖尿病的治疗中，干细胞疗法也展现出了一定的潜力。通过将干细胞移植到患者体内，分化为胰岛细胞，有望恢复患者的胰岛功能，降低血糖水平。2024年9月25日，《Cell》报告了利用化学重编程诱导多能干细胞（CiPSC）制备的胰岛细胞移植，治疗1型糖尿病的TJFCH-iPS-001研究结果。

图片源于Cell

该患者有11年1型糖尿病病史，2014年和2016年分别因隐源性肝硬化进行两次肝移植，以及2017年因血糖控制不稳定而进行一次全胰腺移植。2023年6月25日，在超声引导下，通过腹前直肌鞘下注射给患者CiPSC胰岛。

图片源于Cell

在移植2周后，患者的每日外源性胰岛素剂量需求开始减少，第75天实现了完全的胰岛素独立。

干细胞疗法的治疗效果因疾病类型、患者个体差异等因素而异。需要注意的是，干细胞疗法并非适用于所有患者，也不能保证对每一位患者都能取得理想的治疗效果。目前，干细胞疗法仍处于研究和发展阶段，其长期疗效和安全性还需要进一步的观察和研究。

干细胞疗法作为一种新兴的治疗技术，为许多疾病的治疗带来了新的希望。虽然目前干细胞疗法还存在一些问题和挑战，但随着科学技术的不断进步和研究的深入，相信干细胞疗法将会在未来的医学领域发挥更加重要的作用。患者朋友们在面对干细胞疗法时，要保持理性和科学的态度，充分了解相关知识，在医生的指导下做出正确的选择。让我们一起期待干细胞疗法为人类健康带来更多的福祉。

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