CAR-T细胞产品纳基奥仑赛实现系统性红斑狼疮相关的免疫性血小板减少症患者实现临床完全缓解

作者：小编更新时间：2024-10-14 点击数：

10月11日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）显示：CAR-T细胞治疗产品源瑞达（纳基奥仑赛注射液）新药临床试验申请（IND）获得默示许可，用于治疗难治性系统性红斑狼疮相关的免疫性血小板减少症（SLE-ITP）。

7月24日，北京协和医院风湿免疫科研究人员在《新英格兰杂志》报告了一篇CAR-T细胞疗法纳基奥仑赛治疗系统性红斑狼疮（SLE）免疫性血小板减少症的病例，题为“Anti-CD19 CAR T cells in refractory immune thrombocytopenia of SLE”。

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该患者临床表现为可逆性蛋白尿和关节炎以及持续性血小板减少症。既往接受过大剂量糖皮质激素、羟氯喹、静脉注射免疫球蛋白等治疗均无效，并出现四肢紫癜和瘀斑、口腔血泡和牙龈出血。在CAR-T细胞纳基奥仑赛治疗后，患者血小板计数持续上升，实现临床完全缓解，并停用了糖皮质激素和所有免疫抑制剂。目前患者基本回归正常生活。

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该病例报告表明，CAR-T细胞疗法纳基奥仑赛可有效治疗系统性红斑狼疮（SLE）免疫性血小板减少症。

狼疮患者如何接受CAR-T细胞治疗

目前，CAR-T细胞疗法正在全国范围内寻找狼疮患者，患者可通过参加临床试验来接受药物治疗，病历资料审核通过后可免费入组接受治疗。临床试验对于传统疗法无效或疗效较差的患者来说，可能带来新的希望和治疗机会，并能大大减轻家庭经济负担。对临床试验有兴趣或需要帮助的患者可提交病历资料至医瘤界医学部（400-880-3716）来寻找适合的临床研究。

关于纳基奥仑赛

源瑞达（纳基奥仑赛注射液，CNCT19，Inaticabtagene Autoleucel Injection）是具有自主知识产权的靶向CD19的CAR-T细胞治疗产品，2023年11月，获得国家药品监督管理局（NMPA）批准上市用于治疗成人复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病。

9月26日，国家药品监督管理局药品审品中心（CDE）显示正式受理CAR-T细胞治疗产品源瑞达（纳基奥仑赛注射液）用于治疗经过二线及以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤（r/r LBCL）的新适应症上市许可申请。

纳基奥仑赛联合自体造血干细胞移植治疗复发难治大B细胞淋巴瘤

2024年4月，国际权威学术期刊《Journal for ImmunoTherapy of Cancer》发布了纳基奥仑赛联合自体造血干细胞移植用于治疗复发难治大B细胞淋巴瘤（r/r LBCL）的临床数据。

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该试验共25例患者接受治疗，结果显示：客观缓解率（ORR）为92%，完全缓解（CR）率为72%，2年缓解持续时间（DOR）为64.9%，2年无进展生存率（PFS）为62.3%，2年总生存率（OS）为68.5%，2年无病生存率（DFS）为64.9%。

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该试验表明，纳基奥仑赛联合自体造血干细胞移植在复发或难治性大B细胞淋巴瘤患者中具有令人印象深刻的疗效。

纳基奥仑赛注射液亮相欧洲血液学协会年会

在2024年欧洲血液学协会年会（2024 EHA）上公布了公布了纳基奥仑赛注射液治疗复发或难治性大B细胞淋巴瘤的1期临床试验长期随访结果。

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共9例患者接受治疗，结果显示：客观缓解率（ORR）为66.7%，其中55.6%的患者实现完全缓解（CR）。2年无进展生存率（PFS）为33.3%，2年生存率（OS）为66.7%。值得注意的是，该试验中有2例实现完全缓解的患者持续缓解超2年！

B细胞淋巴瘤患者如何接受CAR-T细胞治疗

目前CAR-T临床试验正在寻找B细胞淋巴瘤患者，患者可通过参加临床试验来接受药物治疗，病历资料审核通过后可免费入组接受治疗。如果有需要或有兴趣了解临床试验的患者可以咨询医瘤界医学部（400-880-3716）。

部分入选标准：

1.年龄≥18周岁；

2.复发或难治性B细胞淋巴瘤患者；

3.至少有一个可测量病灶；

4.预计生存期≥12周；

5.ECOG评分为0或1。

临床试验对于传统疗法无效或疗效较差的患者来说，可能带来新的希望和治疗机会，并能大大减轻家庭经济负担。对临床试验有兴趣或需要帮助的患者可提交病历资料至医瘤界医学部（400-880-3716）来寻找适合的临床研究。

结语

纳基奥仑赛我国第四款获批上市的CAR-T细胞产品，也是目前国内定价最低的CAR-T细胞产品，定价99.9万元/针，近期正在积极参与医保调整，若是能够成功进入国家医保药品目录，将会有越来越多的普通患者也能够用得起CAR-T细胞产品。相信未来在各方努力下，CAR-T疗法一定会突破更多瓶颈，将价格打下来，真正造福更多癌症患者。

参考资料

1.https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMc2403743

2.https://jitc.bmj.com/content/12/4/e008857.long

3.https://library.ehaweb.org/eha/2024/eha2024-congress/419525/wei.liu.inaticabtagene.autoleucel28cnct1929.in.relapsed.or.refractory.b-cell.html?f=listing%3D0%2Abrowseby%3D8%2Asortby%3D1%2Asearch%3Dinati

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