CAR-T细胞治疗神经母细胞瘤实现一名神经母细胞瘤患者长达18年以上的完全缓解

2025年2月17日，国际顶尖医学期刊《自然医学》（Nature Medicine）发表了题为Long-term outcomes of GD2-directed CAR-T cell therapy in patients with neuroblastoma的文章，文中描述了一名神经母细胞瘤患者在接受嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法后，在不需要其他任何疗法的情况下，已获得长达18年以上的完全缓解。

该研究共招募了19名复发/难治性神经母细胞瘤患儿，有11名患者在接受输注时病况处于活跃期。这11名患者中有3名（3/11）患者获得了完全缓解，其中2名（2/3）患者得到了持续完全缓解，1名患者的完全缓解持续了8年，直至失访；另1名患者的完全缓解持续了18年以上。同时，另外8名（8/19）在CAR-T给药时没有疾病证据的患者中，5名（5/8）在输注后10至15年的最后一次随访中没有发生疾病进展。

15 年无事件生存率 (EFS) 为 31.6%，15 年总生存率 (OS) 为 36.8%。

该试验中一位患者，2006年年仅四岁，癌细胞已扩散至她的骨骼，预后极差，标准治疗手段束手无策。于是她接受了CAR-T细胞疗法。19年后的今天，她的癌症已完全缓解，已经成功地怀孕了两次，婴儿都很健康。

CAR-T细胞疗法是一种完全不同于以往的治疗方式：首先，医生从患者体内将T细胞提取出体外，然后通过人类的基因工程技术对T细胞进行改造，这一操作让T细胞能够精准找到癌细胞，也就是给T细胞装上了“导航”，然后将拥有“超能力”的T细胞大量扩增，让T细胞们形成一支“抗癌军队”，最后将这支“抗癌军队”回输到患者体内。拥有“超能力”的T细胞战斗力飙升，战力满满，很快便对癌细胞进行打击，以此来恢复患者的身体健康。

临床试验对于传统疗法无效或疗效较差的患者来说，是寻找新的治疗药物和方法的，最快最安全的途径，可能带来新的希望和治疗机会，并能大大减轻家庭经济负担。目前CAR-T细胞疗法有临床试验正在寻找患者，患者可通过参加临床试验来接受药物治疗，病历资料审核通过后可免费入组接受治疗。对临床试验有兴趣或需要帮助的患者可提交病历资料至康和源免疫之家（400-880-3716）来寻找适合的临床研究。

参考资料

https://www.nature.com/articles/s41591-025-03513-0