PA3-17注射液拟纳入突破性治疗

8月7日，国家药监局药品审评中心（CDE）显示：PA3-17注射液拟纳入突破性治疗，用于成人复发/难治性T淋巴母细胞白血病/淋巴瘤（r/rT-ALL/LBL）。

PA3-17注射液是一款自体CD7-CAR-T产品，2021年11月和2022年12月，PA3-17注射液分别被美国食品药品监督管理局（FDA）和欧盟委员会（EC）授予孤儿药资格认定。2021年8月，获得CDE批准进入注册临床试验，用于治疗难治/复发T淋巴母细胞白血病/淋巴瘤。

T淋巴母细胞白血病/淋巴瘤（T-ALL/LBL）是儿童及青年中急性淋巴细胞白血病中的一种常见类型，具有高度侵袭性，患者预后较差，迫切需要更有效的治疗方法。

苏州大学附属第一医院开展的一项研究回顾性分析了12例接受PA3-17注射液治疗的R/R T-ALL/LBL患者中的安全性和有效性。

结果显示：67%（8/12）的患者达到客观缓解，其中6例完全缓解（CR），2例部分缓解（PR）。

骨髓浸润患者：57%（4/7）达到形态学完全缓解，43%（3/7）达到微小残留病（MRD）阴性完全缓解。

髓外病变患者：67%（6/9）对治疗有反应，其中4例为完全缓解（CR），2例部分缓解（PR）。

国际权威学术会议EHA 2025上公布了PA3-17注射液治疗复发/难治性T淋巴母细胞白血病/淋巴瘤（R/R T-ALL/LBL）的I期临床试验长期随访数据。

13例历经多线治疗失败的晚期R/R T-ALL/LBL患者接受PA3-17注射液治疗结果显示：：

客观缓解率高达84.6%（11/13），其中76.9%的患者达到完全缓解；

在3m完全缓解的患者中，50%持续缓解超过15个月，且均未进行干细胞移植，为患者的长期生存带来新希望。

安全性方面：治疗过程中未发生3级及以上的ICANS；3级及以上CRS发生率仅为23.1%，无4级CRS，充分体现了该疗法良好的安全性。

一名既往接受过干细胞移植且肿瘤负荷较大（＞7cm）的患者，在接受PA3-17注射液治疗后28天即达到完全缓解，6个月后成功接受二次移植。

目前CAR-T细胞疗法有临床试验正在寻找患者，临床试验对于传统疗法无效或疗效较差的患者来说，可能带来新的希望和治疗机会，并能大大减轻家庭经济负担。患者可通过参加临床试验来接受药物治疗，病历资料审核通过后可免费入组接受治疗。如果有需要或有兴趣了解临床试验的患者可以咨询康和源免疫之家医学部（400-880-3716）。