CD19 CAR-T细胞候选产品KYV-101获再生医学高级疗法用于治疗进行性重症肌无力

8月12日，Kyverna宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）指定其自体、全人类CD19嵌合抗原受体(CAR)T细胞候选产品KYV-101为再生医学高级疗法(RMAT)，用于治疗进行性重症肌无力患者。

截图来源于Kyverna官网

2023年12月，《柳叶刀-神经学》报告了1例CAR-T细胞KYV-101治疗难治性重症肌无力的病例报告。该患者于2012年被诊断出患有抗 AchR 阳性全身性重症肌无力，2021 年 11 月至 2023 年 5 月期间，她出现吞咽和呼吸困难，在没有辅助设备的情况下无法行走，并出现多次肌无力危机。既往接受了胸腺切除术、乙酰胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、B细胞消耗性抗体（利妥昔单抗）、蛋白酶体抑制剂（硼替佐米）、免疫抑制药物（吗替麦考酚酯）等治疗。但病情依然不稳定。

CAR-T细胞KYV-101治疗后，2月内患者的肌肉力量和疲劳状况均得到改善，临床多参数Besinger疾病活动评分和量化重症肌无力QMG评分均有降低。

目前，CAR-T细胞疗法正在全国范围内寻找复发/难治性自身免疫性疾病患者，患者可通过参加临床试验来接受药物治疗，病历资料审核通过后可免费入组接受治疗。如果有需要或有兴趣了解临床试验的患者可以咨询康和源免疫之家医学部（400-880-3716）。

部分入选标准：
1.年龄≥18岁；

2.复发/难治性自身免疫性受试者，包括但不限于系统性红斑狼疮、特发性炎性肌病、系统性硬化症、干燥综合征、类风湿性关节炎、结缔组织病相关间质性肺病、免疫性血小板减少症、原发性胆汁胆管炎等。

3.预期生存时间≥3个月。

临床试验对于传统疗法无效或疗效较差的患者来说，可能带来新的希望和治疗机会，并能大大减轻家庭经济负担。对临床试验有兴趣或需要帮助的患者可提交病历资料至康和源免疫之家医学部（400-880-3716）来寻找适合的临床研究。

参考资料

1.https://ir.kyvernatx.com/news-releases/news-release-details/kyverna-therapeutics-receives-us-fda-rmat-designation-kyv-101

2.https://www.thelancet.com/journals/laneur/article/PIIS1474-4422(23)00375-7/fulltext