FT819 获得 FDA 的再生医学高级疗法 （RMAT） 认定，用于治疗中度至重度系统性红斑狼疮 （SLE）

近日，Fate Therapeutics宣布，美国食品和药物管理局（FDA）授予FT819再生医学高级疗法（RMAT）称号，FT819是一种研究性体外iPSC衍生的CAR T细胞疗法，用于治疗活动性中重度系统性红斑狼疮（SLE），包括狼疮性肾炎（LN）。

2024年美国血液学会（ASH）年会上公布了FT819治疗系统性红斑狼疮的1期临床数据。

在1期自身免疫研究中接受治疗的第一位患者出现活动性狼疮性肾炎（LN）和严重疾病，其特征是基于活检的肾BILAG A（不列颠群岛狼疮评估组）疾病活动评分、SLEDAI-2K（系统性红斑狼疮疾病活动指数）评分为20、FACIT疲劳（慢性疾病治疗疲劳的功能评估）评分为33（范围0-52，其中52分表示无疲劳）和PGA（医生全球评估）评分2.5（其中3分表示最严重的活动）。

在给予不含氟达拉滨的调理和3.6亿个细胞的单剂量FT819治疗后，患者在方案要求住院三天后出院，没有出现明显的不良事件（AE）。治疗后观察到外周CD19+B细胞的快速消除，第3个月的B细胞恢复主要由幼稚的、非类别转换的B细胞组成，转换记忆B细胞几乎完全消除，浆母细胞深度耗竭，表明免疫重置。患者报告称，她的衰弱性疲劳已完全缓解，无需进一步治疗，甲基泼尼松龙治疗在第3个月停止。截至第6个月随访时，患者实现了DORIS（SLE缓解的定义）临床缓解，包括关节炎和活动性尿沉渣消退，蛋白尿大幅减少。患者继续接受研究，DORIS临床缓解，且未接受任何免疫抑制治疗。

目前CAR-T细胞疗法有临床试验正在寻找患者，临床试验对于传统疗法无效或疗效较差的患者来说，可能带来新的希望和治疗机会，并能大大减轻家庭经济负担。患者可通过参加临床试验来接受药物治疗，病历资料审核通过后可免费入组接受治疗。如果有需要或有兴趣了解临床试验的患者可以咨询康和源免疫之家医学部（400-880-3716）。