优卡迪具有沉默白介素6表达功能的CD19靶向CAR-T最新临床进展

5月27日，优卡迪生物医药发布公告表示其自主研发的具有沉默白介素6表达功能的CD19靶向CAR-T产品（ssCART-19）的最新研究成果成功入选2024年度欧洲血液学协会年会（European Hematology Association, EHA 2024）口头报告。

本研究主要是对比分析了ssCART-19与cCART-19在难治/复发B淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）患者中的疗效和安全性。在该项临床研究中，共47例受试者接受了ssCART-19回输治疗，40例受试者接受了cCART-19（为对照CAR-T组，该CAR-T细胞仅包含CAR结构，不具有白介素6表达沉默功能）回输治疗。

最新研究结果显示，ssCART-19组安全性明显优于cCART-19组，主要表现在3-4级中性粒细胞减少症 (ssCART-19组：29.79% vs. cCART-19组：50%)、3-4级血小板减少症 (36.17% vs. 45%)、3-4级CRS (14.89% vs. 37.5%)、任何级别ICANS (4.26% vs. 15%) 。

在有效性方面，cCART-19组ORR为85%，而ssCART-19组ORR高达91.49%；另外，ssCART-19组中位OS、中位PFS及6个月时PFS均显著高于cCART-19组。

现有临床研究结果提示，与常规CART-19细胞相比，联合IL-6基因沉默功能的ssCART-19产品在治疗r/r B-ALL患者的疗效和安全性方面均表现优异，有望成为难治复发急性淋巴细胞白血病最具前景的临床治疗药物之一，为更多的患者带来希望和治疗选择。

关于ssCART-19细胞注射液

具有沉默白介素6表达功能的靶向CD19基因工程化自体T细胞注射液（ssCART-19）是基于优卡迪独创SMART基因调控赋能技术平台开发的全球首创第四代CAR-T产品，可同时表达CAR结构和IL-6沉默元件，显著降低IL-6因子的释放水平，从而进一步降低单核细胞活化和促炎细胞因子的释放，从预防层面来减轻严重细胞因子释放综合征（CRS）和严重免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）的发生率，提高CAR-T的用药安全性。

ssCART-19细胞注射液是全球首款可突破性用于CAR-T禁忌症中枢神经系统白血病（俗称“脑白”）治疗的安全型CAR-T产品，获得美国FDA孤儿药资格认定，纳入中国突破性治疗品种名单。