客观缓解达到惊人的100%！CAR-T疗法伊基奥仑赛惠及多发性骨髓瘤、自身免疫性疾病

作者：小编更新时间：2024-07-25 点击数：

7月24日，驯鹿生物宣布其自主研发的全人源靶向BCMA嵌合抗原受体自体T细胞注射液（伊基奥仑赛注射液）拟用于治疗多发性硬化症（Multiple Sclerosis, MS）的新药临床试验申请（IND）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的默示许可。

截图来源于驯鹿生物官网

关于伊基奥仑赛注射液

伊基奥仑赛注射液（福可苏，Equecabtagene autoleucel）是国内首款获批的靶向BCMA的自体嵌合抗原受体（CAR）T细胞免疫治疗产品。2023年6月，国家药品监督管理局批准伊基奥仑赛注射液（商品名：福可苏）上市用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。

CAR-T疗法伊基奥仑赛治疗不适合移植的高危新诊断多发性骨髓瘤客观缓解率达到惊人的100%！

6月15日，2024年欧洲血液学协会（EHA）年会上报告了伊基奥仑赛治疗不适合移植的高危新诊断多发性骨髓瘤（NDMM）患者的临床数据。该试验共纳入16例患者，结果显示：客观缓解率（ORR）达到惊人的100%！其中实现严格完全缓解（sCR）的患者高达93.8%！1年的无进展生存率（PFS）为84.4%。

该数据表明，CAR-T细胞疗法伊基奥仑赛在不适合移植的高危新诊断多发性骨髓瘤治疗中具有显著疗效。

今年CAR-T细胞疗法伊基奥仑赛在自身免疫性疾病中取得了突破性进展。

CAR-T疗法伊基奥仑赛治疗免疫介导坏死性肌病

免疫介导的坏死性肌病（IMNM）是一种与自身抗体存在相关的自身免疫性疾病，对常规药物的治疗反应性差，复发率高。

2024年1月29日，《美国国家科学院院刊》发表了题为“Single-cell analysis of refractory anti-SRP necrotizing myopathy treated with anti-BCMA CAR T-cell therapy”的研究论文，文中介绍了1例经伊基奥仑赛治疗的免疫介导坏死性肌病患者病情持续改善的病例。

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该患者表现为近端肢体无力，血清肌酸激酶水平显著升高，既往接受了多种免疫调节疗法，但仍存在持续性损伤并复发性发作。在CAR-T疗法伊基奥仑赛治疗之前，患者已卧床不起，无法将手臂举过头顶。在CAR-T疗法伊基奥仑赛治疗第三个月时，上肢力量有所改善，并恢复了行走能力。临床缓解超过18个月！

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CAR-T疗法伊基奥仑赛治疗难治性重症肌无力

2月26日，国际权威学术期刊《EMBO Molecular Medicine》发表了题为“B cell lineage reconstitution underlies CAR-T cell therapeutic efficacy in patients with refractory myasthenia gravis”的研究论文，文中报告了CAR-T疗法伊基奥仑赛治疗2例难治性重症肌无力（MG）患者的疗效。

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其中1例患者表现为中度重度肢体和呼吸无力，2022年4月14日接受CAR-T疗法伊基奥仑赛治疗。3个月后，握力和肺活量达到大致正常水平。在CAR-T治疗18个月的时间里，该患者病情持续性改善。

另外1例患者有长达20年的重症肌无力（MG）病史，重症肌无力危象每年发生一到两次，伴有咀嚼和吞咽困难的后遗症，且行走能力受限。2022年5月5日接受CAR-T疗法伊基奥仑赛治疗。3个月后，患者肺活量改善，说话清晰。6个月后，身体机能显著改善。

由此可见，CAR-T细胞疗法在自身免疫性疾病中有着非常好的临床疗效。

临床试验进行中

目前，CAR-T细胞疗法正在全国范围内寻找复发/难治性自身免疫性疾病患者，患者可通过参加临床试验来接受药物治疗，病历资料审核通过后可免费入组接受治疗。如果有需要或有兴趣了解临床试验的患者可以咨询康和源免疫之家医学部（400-880-3716）。

部分入选标准：

1.年龄≥18岁；

2.复发/难治性自身免疫性受试者，包括但不限于系统性红斑狼疮、特发性炎性肌病、系统性硬化症、干燥综合征、类风湿性关节炎、结缔组织病相关间质性肺病、免疫性血小板减少症、原发性胆汁胆管炎等。

3.预期生存时间≥3个月。

临床试验对于传统疗法无效或疗效较差的患者来说，可能带来新的希望和治疗机会，并能大大减轻家庭经济负担。对临床试验有兴趣或需要帮助的患者可提交病历资料至康和源免疫之家医学部（400-880-3716）来寻找适合的临床研究。

结语

CAR-T细胞疗法伊基奥仑赛在治疗其他抗体介导的自身免疫性疾病包括重症肌无力和免疫介导性坏死性肌病中均展现出显著的临床疗效，为CAR-T细胞治疗免疫性疾病提供了重要的科学依据。目前CAR-T细胞疗法已上市多款血液系统肿瘤产品，实体瘤与自身免疫疾病也已取得重大突破，为实体瘤与自身免疫疾病患者带来了更多的治疗希望。相信在各研究人员的共同努力下，必将引领CAR-T疗法走向更多患者，让更多患者不再受病痛折磨！

参考资料

1.https://en.iasobio.com/info.php?id=247

2.https://www.iasobio.com/info.php?id=241

3.https://www.pnas.org/doi/full/10.1073/pnas.2315990121

4.https://www.embopress.org/doi/full/10.1038/s44321-024-00043-z

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