美国FDA溶瘤病毒候选药物ELC-100授予孤儿药物资格

1月13日，Elicera Therapeutics AB宣布该公司的溶瘤病毒候选药物ELC-100已被美国食品和药物管理局（FDA）授予孤儿药资格，用于治疗胰腺神经内分泌肿瘤。

在开放标签、单中心 1/2a 期临床（NCT02749331）研究中，研究人员目前正在评估 ELC-100 在胰腺胰腺神经内分泌肿瘤患者中的安全性和最大耐受剂量。开发人员宣布，作为该试验的一部分，已于 2024 年 10 月招募了最后一名患者。本研究第一部分的最终数据预计将于 2025 年年中发布。

溶瘤病毒疗法是一种新兴的新型肿瘤治疗方法，可以选择性地在肿瘤细胞中复制并杀死癌细胞，并激活人体免疫系统来对抗肿瘤转移，同时保持正常细胞不受损。

溶瘤病毒 AdVince （ELC-100） 基于转基因腺病毒 Ad5PTD，该病毒在选择性浸润和复制神经内分泌癌细胞的能力方面进行了优化。当新的病毒颗粒形成足够数量时，肿瘤细胞会通过所谓的免疫原性溶瘤而破裂，释放出也可以激活免疫系统的因子。当肿瘤细胞死亡时，新抗原的释放也会触发对癌症的免疫反应，这些新抗原被患者的抗原呈递树突状细胞吸收，然后训练 T 细胞攻击癌细胞，无论它们在体内的哪个位置。通过这种方式，AdVince 有望在注射的肿瘤中实现局部肿瘤杀伤效果，同时通过 T 细胞攻击身体其他部位的癌细胞来触发长期和全身的免疫反应。

临床试验对于传统疗法无效或疗效较差的患者来说，是寻找新的治疗药物和方法的，最快最安全的途径，可能带来新的希望和治疗机会，并能大大减轻家庭经济负担。目前溶瘤病毒有临床试验正在寻找患者，患者可通过参加临床试验来接受药物治疗，病历资料审核通过后可免费入组接受治疗。对临床试验有兴趣或需要帮助的患者可提交病历资料至康和源免疫之家（400-880-3716）来寻找适合的临床研究。

参考资料

https://www.elicera.com/press-releases/elicera-therapeutics-drug-candidate-elc-100-receives-orphan-drug-designation-in-the-u-s-for-the-treatment-of-pancreatic-neuroendocrine-tumors