个体化肿瘤新生抗原mRNA疫苗R01注射液获得国家药品监督管理局（NMPA）临床试验默示许可

2月11日，纽安津生物自主研发的个体化肿瘤新生抗原mRNA疫苗——R01注射液获得国家药品监督管理局（NMPA）临床试验默示许可。该产品的适应症为根治性手术后具有高危复发风险的恶性实体瘤患者，涉及癌种包括胰腺癌、食管癌、肝细胞癌、胆道恶性肿瘤、胃癌及结直肠癌等。

R01注射液（iNeo-Vac-R01）是纽安津自主研发的针对新生抗原的个体化肿瘤mRNA疫苗。通过对患者肿瘤组织开展高通量测序以及人工智能分析，为每个患者精准筛选出高质量新生抗原，经mRNA编码优化及LNP包封后，制备成个体化疫苗。疫苗经皮下注射后，被抗原提呈细胞（APC）摄取并表达出新生抗原多肽，其所含表位与HLA分子结合后提呈至细胞表面，进而特异性激活对应抗原的T细胞；被激活的T细胞大量扩增，并能精准识别、杀伤患者体内携带相同新生抗原的肿瘤细胞，从而实现精准靶向的抗肿瘤免疫作用。

2025年癌症免疫治疗学会（SITC）年会上发表了mRNA疫苗iNeo-Vac-R01联合一线化疗用于晚期胰腺癌的临床研究结果。

临床研究结果显示，疫苗安全性表现优异，与iNeo-Vac-R01治疗相关不良事件以1-2级为主，主要为发热、疲劳、注射部位反应等，无3级及以上严重不良事件。截止至2025年8月31日，以患者一线治疗为基线，中位随访时间为15.5个月，1例患者经联合治疗后达完全缓解（CR），3例实现部分缓解（PR），其余患者均为疾病稳定（SD），中位无进展生存期（mPFS）达14.9个月，中位总生存期（mOS）达19.7个月，12个月无进展生存率和总生存率分别为51.6%、88.9%，PFS与OS相较于与MPACT临床研究中的吉西他滨联合白蛋白紫杉醇治疗以及PRODIGE 4临床研究中的FOLFIRINOX治疗均有延长。

iNeo-Vac-R01用于标准治疗失败的晚期末线消化系统恶性肿瘤的临床研究结果显示：疫苗安全性表现优异，50μg、100μg、150μg三个剂量组均未观察到剂量限制毒性及3级以上治疗相关不良事件，主要不良事件为1-2级注射部位反应、发热、疲劳，多可自行缓解或经对症治疗改善。截止2025年3月31日，中位随访时间为9.3个月，mPFS为个3.6月，mOS为9.3个月，12个月生存率44.4%，均超过传统二线及三线标准治疗的历史数据，整体展现出良好的安全性、可行性及初步疗效。

临床试验对于传统疗法无效或疗效较差的患者来说，是寻找新的治疗药物和方法的，最快最安全的途径，可能带来新的希望和治疗机会，并能大大减轻家庭经济负担。目前有临床试验正在寻找患者，患者可通过参加临床试验来接受药物治疗，病历资料审核通过后可免费入组接受治疗。对临床试验有兴趣或需要帮助的患者可提交病历资料至康和源免疫之家（400-880-3716）来寻找适合的临床研究。