TCR-T疗法afami-cel使Conor Handley的肿瘤缩小了85%

感谢MSK的一项临床试验，Conor Handley的肿瘤缩小了85%，他也得以按时从大学毕业。

Conor Handley在17岁时第一次被诊断出癌症，这已经够艰难了。他患有一种罕见的软组织肉瘤，名为滑膜肉瘤。

然而，在完成治疗三年后，正值大学四年级之初，噩耗传来：他的滑膜肉瘤复发了，并且已扩散到肺部，进入第四期。

“得知消息时我几乎整个人都垮了，因为我太震惊了，”他说。

幸运的是，他的父母迅速行动，当即决定他必须去纪念斯隆凯特琳癌症中心（MSK）。

加入MSK滑膜肉瘤临床试验

他的新医疗团队——由肉瘤肿瘤内科医生兼细胞治疗专家Sandra D'Angelo医学博士领导——为他提供了一种正在研究中的治疗方案，以控制这种罕见的软组织肉瘤。他可以参加一项新兴免疫疗法的临床试验，即T细胞受体（TCR）疗法。TCR疗法通过教会免疫细胞识别癌细胞内部的肿瘤标志物并攻击它们来发挥作用。他将接受一次性的实验性治疗，名为afamitresgene autoleucel（afami-cel）。

“D'Angelo医生非常有信心这对我是个好选择，这让我和我父母都安心了，”Conor回忆道。

更好的是，D'Angelo医生根据他的日程安排了治疗，这样他就不会落下任何课程。他得以按时从大学毕业。

治疗后，Conor重享生活，无长期副作用。

Conor说，他感觉很好，过着充实的生活——打高尔夫、工作，和朋友聚会。接受TCR疗法后，Conor很快恢复了日常活动，包括打高尔夫。

现在，像Conor这样的患者有了更多获得滑膜肉瘤这种治疗的机会，因为他参与的临床试验促使美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准了这一治疗方案。该药物现在也以Tecelra®之名上市。

“免疫疗法是一种有前景的方法，最终可能为许多患者带来治愈，”D'Angelo医生说。“它训练免疫系统时刻警惕癌细胞并攻击它们。”

什么是滑膜肉瘤？有多常见？如何治疗？

美国每年约有1000名患者被诊断为滑膜肉瘤，最常见于青少年和年轻人。滑膜肉瘤通常形成于手臂和腿部关节的软组织。Conor的原发肿瘤在左小腿。

滑膜肉瘤通常可以通过化疗、手术和放疗等治疗消除。但当这些肿瘤扩散到重要器官时，控制起来就困难得多。

“当滑膜肉瘤复发并扩散时，可能非常具有侵袭性且难以治疗，”D'Angelo医生说。

TCR疗法是一种针对实体瘤的新型免疫疗法

TCR免疫疗法属于一类新的治疗方法，即工程化T细胞疗法。这种方法下，患者的T细胞（一种白细胞）被采集并送到实验室，在那里经过改造以识别恶性的癌细胞。这些经过强化的免疫细胞被回输到患者体内，可以在全身任何部位搜寻并摧毁癌细胞——包括影像学检查无法发现的肿瘤。

改造细胞对抗癌症有多种方式。一种类似的治疗称为嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法，自2017年起已被批准用于治疗某些血液癌症。CAR T疗法已被证明能识别液体肿瘤中的癌症标志物，这些标志物对免疫系统更可见。

用细胞疗法治疗实体瘤一直更具挑战性，因为那些明显的癌症标志物常常藏在细胞内部。但MSK的研究人员认为，TCR可能对实体瘤更有效，因为该疗法能够揪出这些标志物。

为了揭示隐藏的标志物并召唤免疫系统发起攻击，TCR疗法动用了一组称为人类白细胞抗原（HLA）系统的基因。在Conor加入试验之前，他接受了血液检测，以确认他的HLA类型与afami-cel治疗相容。

Conor如何接受Afami-Cel TCR疗法治疗滑膜肉瘤

在计划治疗前几个月，Conor接受了抽血以采集他的T细胞，以便在实验室进行改造和培养。然后，在圣诞节后的第二天，正值大学寒假期间，他开始接受治疗。

首先，他接受了化疗以抑制免疫系统，让身体做好接受改造细胞的准备。几天后，他住院接受强化T细胞的输注。

“接受治疗后，我很快就恢复过来了，”Conor说。“因为免疫系统受损，我被隔离，但我在房间里绕着圈走路。”

几天后，他发起了高烧，这是免疫疗法的常见副作用。他还出现严重的背痛。“我睡了很多觉，两天内烧就退了，”他说。“治疗一周后，我就能回家了。”

一个月后，影像检查显示了他期盼的结果：他的肿瘤停止生长了。

“我和家人显然非常惊讶且心怀感激，”他说。“我很快就恢复了正常生活。”他不仅完成了在圣心大学金融专业的最后一个学期，还重返学校的一级高尔夫球队。

自毕业以来，Conor一直在一家金融服务公司担任项目分析师。D'Angelo医生说，他最近的影像检查显示肿瘤缩小了85%。

年纪轻轻就经历了生死考验，Conor学会了从容看待。“这当然很可怕，但如果你能保持希望，一步一步来，就能更容易应对，”他说。

MSK临床试验创新，即使针对罕见癌症

Conor和家人很感激有机会参与这项临床试验，使他在FDA批准之前就能获得TCR治疗。

Conor在大学时作为一级运动员打高尔夫。这张照片是2022年在夏威夷卡帕鲁阿种植园球场拍摄的。

D'Angelo医生说，临床试验对像Conor这样患有罕见癌症的患者尤其重要。MSK正在开发进行罕见癌症临床试验的新方法，以便即使在小规模患者群体中也能确定治疗效果。

“鉴于这种疾病的罕见性，以及需要筛选具有特定HLA血型的患者，美国国内及国际合作至关重要，”D'Angelo医生说。他们使用了一个集中系统来收集数据并快速分析结果。

“Conor的成功案例只是MSK研究新疗法的创新方法的其中一个例子，”D'Angelo医生补充道。“我们正在共同努力，使临床试验更快、对更多患者更可及，以便我们能向FDA提交结果，让更多药物上市，挽救更多生命。”

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本案例分享旨在传递前沿治疗的积极可能性，为患者提供更多希望与选择。每一位患者的情况都是独特的，具体的治疗方案需由专业医生全面评估后制定。如果您或您的家人正在寻找新的治疗方向，欢迎通过以上方式与我们联系，我们将为您提供专业的医疗咨询与评估。

https://www.mskcc.org/news/how-afami-cel-immunotherapy-helped-young-man-with-stage-4-synovial-sarcoma