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在癌症治疗的漫长征程中,每一次突破都如同黑暗中的明灯,为患者带来生的希望。12月15日,美国克利夫兰诊所分享了一名难治性多发性骨髓瘤患者通过前沿CAR-T细胞治疗实现5年长期无病生存的病例报告。
今天,我们就这位多发性骨髓瘤患者的非凡抗癌历程,一同见证CAR-T细胞疗法创造的生命奇迹。
故事的主人公是一位63岁的退休教师。2018年春天,她因严重的背痛前往克利夫兰诊所就医,检查发现这是由腰椎多处压缩性骨折所致,而罪魁祸首竟是多发性骨髓瘤。
由杰森·瓦伦特(Jason Valent)医生和费兹·安瓦尔(Faiz Anwer)医生带领的医疗团队,起初采用硼替佐米、来那度胺和地塞米松进行治疗,随后进行了干细胞移植前的美法仑治疗。虽然干细胞移植使她获得了部分缓解,但不到一年病情就复发了。在接下来的几年里,血液科团队尝试了多种标准的联合疗法,然而每次缓解期都很短暂,而且她的白细胞计数一直很低。
到2020年末,医疗团队面临着严峻的抉择。正如瓦伦特医生回忆:“从疾病的发展态势来看,研究人员知道必须尝试非常新颖的治疗方法。”
大胆尝试,异体CAR-T细胞疗法带来转机
幸运的是,当时一项异体CAR-T细胞疗法的临床试验正在开展。尽管这是一项首次人体研究,存在很多未知因素,但鉴于患者对现有最佳疗法均无反应,可供选择的治疗方案寥寥无几,患者和她的丈夫经过慎重考虑,决定参与这项试验。
延伸阅读专家采访:关于CAR-T细胞疗法Betty Hamilton,图片来源于克利夫兰诊所根据克利夫兰诊所的血液和骨髓移植项目的副主任Betty Hamilton, MD介绍:CAR-T细胞疗法即嵌合抗原受体T细胞疗法。这是一种新型治疗方法,其中患者的T细胞(一种特定的免疫细胞)从患者体内取出,在实验室中进行改造,使其能更好地识别并靶向特定的癌细胞,通常是通过癌细胞上的某种标记物。从患者血液中采集T细胞后,将它们送至实验室,并插入一个特殊的程序或基因,从而创建这种能与患者癌细胞结合的特殊受体。这样一来,这些T细胞就能特异性地靶向患者的癌细胞。这种受体被称为嵌合抗原受体(CAR),这些T细胞或免疫细胞在实验室中大量扩增,然后回输给患者。目前,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准CAR-T细胞疗法用于治疗多种不同类型的癌症,现阶段主要是血液系统癌症。批准的适应症目前FDA批准的CAR-T细胞疗法可用于治疗多种不同类型的淋巴瘤,例如弥漫性大B细胞淋巴瘤、滤泡性淋巴瘤、套细胞淋巴瘤以及多发性骨髓瘤。它也被批准用于治疗年轻患者的急性淋巴细胞白血病。与此同时,实际上有非常多的临床试验正在进行中,这些试验要么研究CAR-T细胞,要么研究使用类似概念的CAR-T细胞样疗法,应用范围涵盖其他类型的血液癌症、其他类型的急性白血病,以及实体瘤。例如肺癌、妇科癌症、皮肤癌等。所以,这是一个快速发展的新治疗领域。那么CAR-T疗法与那些免疫疗法(如检查点抑制剂等)相比,有何不同呢?Betty Hamilton医学博士:它们确实有一些重叠之处,因为它们都是基于免疫的疗法。对于检查点抑制剂,这些药物基本上是进入体内并试图增强患者体内的免疫效应。而在细胞疗法或免疫细胞疗法中,实际上是提取患者体内已有的特定免疫细胞,并对这些免疫细胞进行改造,使其能够靶向癌细胞。因此,研究人员是真正提取患者的免疫细胞,对其进行操控,使其能更好地瞄准或靶向癌细胞。那么CAR-T疗法与一些更传统的疗法相比,它的优势是什么?Betty Hamilton医学博士:癌症治疗历来基于传统化疗,不幸的是,化疗并非特异性针对癌细胞。它既能杀死健康细胞,也能杀死癌细胞。CAR-T细胞可以更精确地靶向这些癌细胞。目前已经获批和正在研究的这些CAR-T细胞疗法,针对的是那些对其他传统药物已经产生耐药性的血液癌症和实体瘤患者。这些其他的化疗药物确实未能有效治疗肿瘤或癌细胞。因此,这是一个非常难治的患者群体,他们原本没有太多的治疗选择。实际上,CAR-T细胞疗法具有革命性意义,因为它确实在患者中展现出了成功和疗效,并且效果持久。有意向接受CAR-T细胞治疗的患者请致电400-880-3716咨询康和源免疫之家医学部。
延伸阅读
专家采访:关于CAR-T细胞疗法
Betty Hamilton,图片来源于克利夫兰诊所
根据克利夫兰诊所的血液和骨髓移植项目的副主任Betty Hamilton, MD介绍:
CAR-T细胞疗法即嵌合抗原受体T细胞疗法。这是一种新型治疗方法,其中患者的T细胞(一种特定的免疫细胞)从患者体内取出,在实验室中进行改造,使其能更好地识别并靶向特定的癌细胞,通常是通过癌细胞上的某种标记物。
从患者血液中采集T细胞后,将它们送至实验室,并插入一个特殊的程序或基因,从而创建这种能与患者癌细胞结合的特殊受体。这样一来,这些T细胞就能特异性地靶向患者的癌细胞。这种受体被称为嵌合抗原受体(CAR),这些T细胞或免疫细胞在实验室中大量扩增,然后回输给患者。目前,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准CAR-T细胞疗法用于治疗多种不同类型的癌症,现阶段主要是血液系统癌症。
批准的适应症
目前FDA批准的CAR-T细胞疗法可用于治疗多种不同类型的淋巴瘤,例如弥漫性大B细胞淋巴瘤、滤泡性淋巴瘤、套细胞淋巴瘤以及多发性骨髓瘤。它也被批准用于治疗年轻患者的急性淋巴细胞白血病。
与此同时,实际上有非常多的临床试验正在进行中,这些试验要么研究CAR-T细胞,要么研究使用类似概念的CAR-T细胞样疗法,应用范围涵盖其他类型的血液癌症、其他类型的急性白血病,以及实体瘤。例如肺癌、妇科癌症、皮肤癌等。所以,这是一个快速发展的新治疗领域。
那么CAR-T疗法与那些免疫疗法(如检查点抑制剂等)相比,有何不同呢?
Betty Hamilton医学博士:它们确实有一些重叠之处,因为它们都是基于免疫的疗法。对于检查点抑制剂,这些药物基本上是进入体内并试图增强患者体内的免疫效应。而在细胞疗法或免疫细胞疗法中,实际上是提取患者体内已有的特定免疫细胞,并对这些免疫细胞进行改造,使其能够靶向癌细胞。因此,研究人员是真正提取患者的免疫细胞,对其进行操控,使其能更好地瞄准或靶向癌细胞。
那么CAR-T疗法与一些更传统的疗法相比,它的优势是什么?
Betty Hamilton医学博士:癌症治疗历来基于传统化疗,不幸的是,化疗并非特异性针对癌细胞。它既能杀死健康细胞,也能杀死癌细胞。
CAR-T细胞可以更精确地靶向这些癌细胞。目前已经获批和正在研究的这些CAR-T细胞疗法,针对的是那些对其他传统药物已经产生耐药性的血液癌症和实体瘤患者。
这些其他的化疗药物确实未能有效治疗肿瘤或癌细胞。因此,这是一个非常难治的患者群体,他们原本没有太多的治疗选择。实际上,CAR-T细胞疗法具有革命性意义,因为它确实在患者中展现出了成功和疗效,并且效果持久。
有意向接受CAR-T细胞治疗的患者请致电400-880-3716咨询康和源免疫之家医学部。
虽然CAR-T细胞疗法非常有效,而且应用范围显然也在扩大,但它确实需要收集患者的癌细胞或肿瘤细胞,这个过程有时会给研究人员带来一些操作上的挑战。此外,制造这些CAR-T细胞或新疗法需要一个过程,这可能要花费几周时间。那么CAR-T疗法能摆脱个性化,变得更加通用,也就是所谓的“现货型”疗法?
异体CAR-T细胞疗法具有显著优势,无需等待细胞制造时间,这大大加快了治疗进程。而且,临床医生认为,异体(供体提供)T细胞不像自体T细胞那样经历多年的治疗,可能更健康,更有能力对抗癌症细胞。
接受异体CAR-T输注
2020年11月,患者入住克利夫兰诊所癌症研究所,几天后接受了异体CAR-T细胞输注。和所有接受细胞疗法的患者一样,她留在医院观察,以应对可能出现的副作用。幸运的是,她没有出现细胞因子释放综合征(CRS)或免疫效应细胞相关神经毒性综合征,这两种副作用在CAR-T疗法中是比较常见的。
然而,治疗并非一帆风顺。患者的确经历了严重的免疫抑制,全身出现了罕见的BK病毒皮疹,导致面部暂时畸形。医院请来了皮肤科医生进行床边会诊,开具了抗病毒药物,控制住了皮疹。同时,她还出现了长时间的中性粒细胞减少症,住院期间多次需要注射粒细胞集落刺激因子。姑息与支持治疗团队与血液科团队携手合作,帮助她缓解疼痛和其他症状。
五年完全缓解
细胞治疗后,患者进行了血液检查和骨髓活检,结果证实她达到了严格的完全缓解。在随后的几年里,她定期接受骨髓活检以监测病情,每次结果都显示病情持续缓解。到2025年11月,距离她接受CAR-T细胞治疗已经过去了五年,她依然处于完全缓解状态。
她的医疗团队瓦伦特医生说:“患者的治疗反应让研究人员所有人都感到震惊。”如今,她感觉棒极了,喜欢和孙子孙女一起玩耍,对每一天都心怀感激。
除了骨折留下的一些残留疼痛外,她没有任何身体限制,已经恢复了正常的日常生活。
国内患者如何接受前沿CAR-T治疗?
这位患者的成功治疗无疑为多发性骨髓瘤的治疗带来了新的希望,也充分证明了CAR-T细胞疗法在攻克癌症方面的巨大潜力。对于国内多次治疗无效的患者,可以通过参与临床试验或和寻求国外专家会诊/就医。
一、CAR-T临床试验招募
国内CAR-T临床试验正在多中心开展,覆盖血液肿瘤和实体瘤。参加新药临床试验是获取前沿疗法最快、最直接的途径。临床试验研究药物及相关检查通常免费,能显著减轻经济负担。且在严密监护下进行,安全性有保障。CD19阳性血液淋巴系统恶性肿瘤、B细胞淋巴瘤、间皮素阳性的卵巢癌等患者可能从中受益。
有意向参与CAR-T相关临床研究的患者请咨询康和源免疫之家医学部(400-880-3716)。
二、寻求国外专家会诊或出国就医
当病情复杂或需要国际顶级医疗意见时,可以寻求国外专家会诊或出国就医。
出国就医可以前往纪念斯隆凯特琳癌症中心、MD安德森癌症中心等顶尖机构,这些机构中有世界前沿治疗。康和源免疫之家(400-880-3716)可以提供病历翻译与整理、预约医院专家、办理医疗签证、海外住宿协助和翻译陪同等。
专家会诊费用相对出国更低,且在不出国的情况下,将患者的病历资料提交给海外顶尖专家团队,获取第二诊疗意见和方案。有出国就医或需要专家会诊的患者请联系康和源免疫之家医学部(400-880-3716)。
总的来说,CAR-T治疗发展迅速,国内外都提供了宝贵的机遇。
如果病情符合国内某项前沿CAR-T试验的入组标准,可以选择参与临床试验。
如果病情极其复杂、国内缺乏有效手段,且经济条件允许,可以直接瞄准海外顶级癌症中心。
康和源免疫之家(400-880-3716)均可以为您保驾护航。如果不确定接受哪一种更加适合,请致电400-880-3716咨询康和源免疫之家医学部后选择最适合的路径。
结语
文中报告的多发性骨髓瘤成功治疗案例,生动展示了CAR-T细胞疗法的强大抗癌能力以及持久的疗效。面对传统CAR-T细胞疗法长时间制作等缺点,研究人员选择异体CAR-T细胞疗法,这是技术进步的生动体现。虽然癌症仍旧是威胁人类健康的重大疾病之一,但CAR-T等前沿疗法正在为我们开辟出崭新的道路。随着科技水平的不断进步以及研究的逐步深入,CAR-T技术将更加精进,未来将有更加“完美”、“精进”的技术惠及癌症患者。
参考资料1.https://consultqd.clevelandclinic.org/case-study-patient-remains-disease-free-five-years-after-allogenic-car-t-cell-therapy2.https://www.onclive.com/search?onclive_sanity_data%5Bquery%5D=CAR-T3.https://my.clevelandclinic.org/podcasts/cancer-advances/car-t-cell-therapy-management如果您在阅读本文后仍有困惑,或需要帮助,可通过康和源免疫之家医学部(400-880-3716)获取专业指导。您可以通过添加以下微信方式联系我们。曹老师微信:17801183037 谢老师微信:15810815293康和源免疫之家 - 癌症患者的生命希望桥梁康和源免疫之家作为肿瘤诊疗服务平台,始终秉持“以患者为中心”的理念。在肿瘤治疗领域,患者面临着巨大的身心压力和复杂的治疗选择,康和源免疫之家深知患者的需求和困境,致力于为患者提供全方位、个性化的服务。为了实现这一目标,该平台整合了中国、美国、欧洲、日本、韩国等全球顶尖肿瘤专家资源。这些专家拥有丰富的临床经验和先进的治疗理念,能够为患者提供专业的诊断和治疗建议。同时,平台还与知名药企、创新药物研发机构建立了深度合作关系,这使得患者能够及时了解到前沿的抗癌药物和治疗技术,为治疗提供更多的选择。国际专家会诊服务肿瘤治疗具有复杂性和个体差异性,不同患者的病情和身体状况各不相同,因此需要个性化的治疗方案。康和源免疫之家通过国际专家会诊服务,可协调中美欧日韩等多国权威肿瘤专家,针对癌症开展跨国联合诊疗。对于那些需要第二诊疗意见的患者来说,国际专家会诊可以提供不同的视角和建议,帮助患者更全面地了解自己的病情和治疗方案。而对于寻求海外先进治疗方案的患者,平台的专业团队能够帮助他们获取国际前沿治疗指南,为患者制定更加科学、合理的治疗计划。临床试验作为连接患者与创新疗法的纽带,康和源免疫之家与全球领先药企及研发机构保持战略合作,持续提供涉及PD-1/L1抑制剂、CAR-T细胞治疗、ADC药物等领域的临床试验项目。这些临床试验项目代表了当前癌症治疗的前沿进展和研究方向,为患者提供了接触新型抗癌药物和治疗技术的机会。康和源免疫之家团队会根据患者的病情阶段、基因检测结果和治疗史,精准匹配适合的临床试验机会。这不仅提高了患者参与临床试验的成功率,也确保了患者能够接受更加适合自己的治疗。在康和源免疫之家,每个生命都被视为值得更好的医疗选择,无论是寻求国际顶尖专家的诊疗建议,还是尝试突破性的临床试验,平台都将竭诚为患者提供专业、可靠的全方位支持。让我们携手,在抗击肿瘤的征程上走得更远。END如果您或您身边的人正在遭受癌症的困扰,不妨拨打咨询电话400-880-3716,登录官网 https://www.myimm.net/ 或关注微信公众号“康和源免疫之家”(头条、知乎、百度、搜狐等自媒体同名),了解更多关于临床试验和肿瘤诊疗服务的信息。
参考资料
1.https://consultqd.clevelandclinic.org/case-study-patient-remains-disease-free-five-years-after-allogenic-car-t-cell-therapy
2.https://www.onclive.com/search?onclive_sanity_data%5Bquery%5D=CAR-T
3.https://my.clevelandclinic.org/podcasts/cancer-advances/car-t-cell-therapy-management
如果您在阅读本文后仍有困惑,或需要帮助,可通过康和源免疫之家医学部(400-880-3716)获取专业指导。您可以通过添加以下微信方式联系我们。
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国际专家会诊服务
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临床试验
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