小分子CSF-1R抑制剂匹米替尼治疗腱鞘巨细胞瘤的全球III期MANEUVER研究的长期疗效公布于2025 ESMO

近日，2025年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会在德国柏林召开。此次会议上，公布了小分子CSF-1R抑制剂匹米替尼（pimicotinib / ABSK021）治疗腱鞘巨细胞瘤（TGCT）患者的全球III期MANEUVER研究的长期疗效和安全性数据。

匹米替尼是由和誉医药独立研发的一款新型、口服、高选择性且高效的小分子CSF-1R抑制剂，其在全球III期MANEUVER研究中针对腱鞘巨细胞瘤（TGCT）的积极顶线结果已于2024年11月成功发布。目前，匹米替尼已被中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）纳入优先审评，用于需要系统性治疗的TGCT成人患者。匹米替尼还获得了中国国家药品监督管理局授予的突破性疗法指定 (BTD)。

在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）上公布的第一部分研究结果显示，匹米替尼为患者带来了显著的疗效获益：在第25周时，匹米替尼治疗组依据RECIST v1.1标准经BIRC评估的客观缓解率（ORR）达到了54%，而安慰剂对照组仅为3.2%。

本届ESMO年会上，MANUEVER研究Leading PI，北京积水潭医院牛晓辉教授现场解读了本研究的长期疗效和安全性数据：中位随访14.3个月时，Part 1接受匹米替尼治疗组患者依据RECIST v1.1标准经BIRC评估的ORR提升至76.2%（95% CI: 63.8, 86.0），中位缓解持续时间尚未达到；Part 2结束时（第49周），患者临床结局评估（COAs，见表1）持续改善且安全性良好，截至73周时相对关节活动度较基线改善达到23.9%。对照组患者改用匹米替尼后，同样获得临床获益，中位随访时间8.5个月时，ORR达到64.5%，且COAs也有所改善。

临床试验对于传统疗法无效或疗效较差的患者来说，是寻找新的治疗药物和方法的，最快最安全的途径，可能带来新的希望和治疗机会，并能大大减轻家庭经济负担。目前康和源免疫之家有临床试验正在寻找患者，患者可通过参加临床试验来接受药物治疗，病历资料审核通过后可免费入组接受治疗。对临床试验有兴趣或需要帮助的患者可提交病历资料至康和源免疫之家（400-880-3716）来寻找适合的临床研究。