吡昔替尼胶囊（PLX3397）拟纳入优先审评，用于症状性腱鞘巨细胞瘤

10月24日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）显示：第一三共申请的盐酸吡昔替尼胶囊（PLX3397）拟纳入优先审评，用于治疗伴有重度病变或功能受限且无法通过手术改善的症状性腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成年患者。

吡昔替尼（pexidartinib）是一款CSF1R小分子抑制剂，2019年，美国食品药品监督管理局（FDA）批准吡昔替尼（pexidartinib，PLX3397）用于治疗症状性腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成年患者，成为美国首个获批的 TGCT 全身疗法。

此次批准基于III期ENLIVEN（NCT02371369）试验，共纳入120例腱鞘巨细胞瘤（TGCT）患者，其中61例患者接受pexidartinib治疗，59例患者接受安慰剂治疗，结果显示：客观缓解率（ORR）为60%，也就是78例患者在接受治疗后肿瘤缩小或消失。其中34例患者实现完全缓解（CR），44例患者实现部分缓解（PR），26例患者病情稳定（SD）。

该试验表明，吡昔替尼（pexidartinib，PLX3397）治疗症状性腱鞘巨细胞瘤具有长期疗效。

pexidartinib 的常见副作用是乳酸脱氢酶升高、天冬氨酸氨基转移酶升高、头发颜色改变、丙氨酸氨基转移酶升高和胆固醇升高。其他副作用包括中性粒细胞减少、碱性磷酸酶增加、淋巴细胞减少、眼水肿、血红蛋白减少、皮疹、味觉障碍和磷酸盐减少。

腱鞘巨细胞瘤 （TGCT） 是一种罕见的局部侵袭性肿瘤，主要影响关节滑膜、滑囊或肌腱鞘。局部型 TGCT 是一种局部侵袭性疾病，这种类型占 TGCT 病例的 80% 至 90%，最常见于手指。弥漫性TGCT，以前称为色素性绒毛结节性滑膜炎（PVNS），占病例的10%至20%，通常发生在大关节（如膝关节、踝关节和髋关节），并表现出更高的复发倾向。弥漫性变异型经常引起使人衰弱的症状，包括疼痛、肿胀、活动范围受限和僵硬。

参考资料

1.https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-pexidartinib-tenosynovial-giant-cell-tumor

2.https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC7946703/