多发性硬化症患者Jan Janisch-Hanzlik与CAR-T的故事

作者：小编更新时间：2026-05-19 点击数：

49岁的Jan Janisch-Hanzlik饱受多发性硬化症的折磨，疾病正在剥夺她过自己想要的生活的自由。她不得不放弃了活跃的护理工作，转而从事文职。频繁的跌倒让她不敢抱自己的孙辈。她还不得不搬进更大的房子，为轮椅腾出空间——她担心自己最终可能不得不全职依赖轮椅。

即便现有的最佳药物也无法改善Janisch-Hanzlik的症状，她担心病情只会进一步恶化。因此，当她得知位于奥马哈的内布拉斯加大学医学中心（距离她居住的布莱尔市不远）正在开展一项CAR T细胞疗法的试验时，她每隔一个月就给诊所打一次电话，直到他们准备将她作为首位患者纳入试验。

CAR T疗法最初是通过重新编程患者的免疫细胞来靶向并清除癌细胞，如今，该疗法已在数百项临床试验中用于治疗自身免疫性疾病，如多发性硬化、狼疮、格雷夫斯病、血管炎等。人们希望CAR T能够复制其在多种血液癌症中展现的成功——通过追踪并清除自身免疫疾病中攻击自身的细胞，从根本上将人体的防御系统重置到疾病发生前的状态。

然而，CAR T的前景伴随着风险、疑问和挑战。它在自身免疫疾病中的疗效如何、益处能持续多久、以及可能产生哪些长期副作用，都存在不确定性。Janisch-Hanzlik在2025年6月9日接受实验性治疗时就清楚这一点；她知道接下来一周自己将接受副作用监测，包括危险的炎症，因此她心中交织着希望与恐惧。

除了临床专业知识和开拓新疗法的愿望，Janisch-Hanzlik的两个年幼孙辈也激励她寻求这种风险已知、益处未知的治疗。由于多发性硬化具有遗传成分，她知道孙辈们经历她同样病痛的风险更高。“我希望将来能说，我已经尽我所能去阻止他们或任何人经历这样的事情，”她说。

在癌症CAR T疗法中，科学家改造这些T细胞，使其专门追踪并摧毁恶性细胞。这项技术的起源是：癌症研究人员弄清楚了如何提取患者自身的T细胞，插入编码“嵌合抗原受体”（CAR）的DNA指令，再将它们输回患者体内。CAR位于T细胞表面，能够锁定癌细胞表面的特定分子伴侣，从而激活T细胞发动攻击。

如今，CAR T细胞最常被编程来攻击另一种关键免疫细胞——B细胞。B细胞通常负责产生抗体，但在某些血液癌症中，它们会失控增殖。通过赋予T细胞能够识别B细胞表面特有分子的CAR，这些细胞被重新编程，以找到并清除那些癌细胞。

B细胞也是许多自身免疫性疾病的核心问题：它们错误地产生针对正常组织的抗体，而不是针对入侵的病原体。因此，当CAR T在B细胞癌症中取得成功后，医生们很快就推断，CAR T疗法或许也能清除自身免疫疾病患者体内的坏B细胞。

一个德国团队率先在一位狼疮患者身上应用了自身免疫CAR T疗法，并于2021年报告了积极结果。此后，该团队和其他团队一直致力于将CAR T在肿瘤学上的成功转化到治疗广泛的自身免疫疾病上。

Janisch-Hanzlik最终顺利完成了随访，没有出现副作用。输注后几个月，她在看电视时注意到自己不再需要特殊眼镜来矫正复视。她开始忘记在家里走动或去杂货店购物时带手杖——因为她不再需要它。如今，治疗已过去近一年，她很少跌倒，也不再需要每天小睡三个小时。她最近去大峡谷旅行了，并期待着与孙辈们共度更多时光。

她仍然有一些症状，包括右腿无力、脚部麻木和刺痛，以及说话时找词困难。她问医生，他们认为她会好转、维持现状还是再次恶化。

“我多次被告知，‘我们不知道，你是第一个。我们只能等等看，’”她说。“我绝对感激我所拥有的每一天。”