首个！12岁红斑狼疮女孩成功接受CAR-T治疗，有望彻底治愈！

嵌合抗原受体T细胞免疫疗法（CAR-T细胞疗法）一直被认为是最有潜力攻克癌症的疗法之一。

CAR-T细胞疗法，就是将病人自身免疫系统的T细胞提取出来，经过体外培养和改造，给这些T细胞装备上特殊分子，使它们能识别并攻击特定的靶细胞，再把改造过后的T细胞注射回病人身体，由这些T细胞来消灭靶细胞。

目前CAR-T主要用于血液类癌症的治疗,其中包括人们熟知的白血病。

慢性淋巴细胞白血病(CLL)或小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)目前被认为是不治之症，在复发的情况下几乎没有治疗选择可以带来完全反应。

lisocabtagene maraleucel是一种自体、CD19导向、嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法，具有明确的组成和4-1BB共刺激域，可增强（CAR）T细胞的扩增和持久性。

2021年2月，美国FDA批准lisocabtagene maraleucel用于治疗至少2种其他全身疗法后无应答、或治疗后复发的某些大B细胞淋巴瘤成人患者。 

此次批准基于1/2期临床试验TRANSCEND CLL 004的结果，该临床试验的结果已在2023年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布。该研究招募了BTK抑制剂和BCL-2抑制剂进展后复发或难治性CLL或SLL的成人患者。在这项临床试验中，117名患者接受了这种治疗，96名患者可评估。试验结果显示客观缓解率为45%。对治疗有反应的患者的中位反应持续时间为35.3个月。接受这种治疗的患者的完全缓解率为20%。尚未达到显示完全缓解的患者的中位缓解持续时间。研究人员还发现，出现完全缓解的患者微小残留病（MRD）阴性状态的比例很高。这些患者的骨髓和血液MRD阴性率分别为92.3%和100%。

此次提交和接受是基于在2023年6月美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上和2023年12月美国血液学会(ASH)年会上提交的2期FELIX研究(NCT04404660)的结果。在ASCO上，研究人员提交的一线数据显示，obecabtagene autoleucel提供了76%的完全缓解(CR)率或CR伴不完全计数(CRi)率。在ASH发表的最新研究结果中，CR/CRi率为77% (95/124)，CR率为57% (71/124)在可评估的患者中，96%的患者通过中心流式细胞术分析达到最小残留疾病阴性状态。

由此可见CAR-T在血液系统肿瘤尤其是白血病中有较好的疗效，并取得了明显的成就。

国内的细胞免疫技术不断地发展，已经在越来越多的领域发光发热。近年来,CAR-T细胞疗法在临床研究中显示出了对系统性红斑狼疮、系统性硬化症、特发性炎性肌病、重症肌无力这几种自身免疫疾病的良好的治疗效果。

系统性红斑狼疮（SLE）是一种复杂的自身免疫性疾病，可引起全身多脏器和组织受损。据估算，目前中国约有100万SLE患者。而近段时间，国内首个儿童患者成功接受CAR-T治疗并已出院，有望彻底治愈！

3月27日，浙江某医院运用CAR-T治疗的系统性红斑狼疮患儿顺利出院。这是国内首个接受CAR-T治疗的红斑狼疮患儿，有望得到彻底治愈。

12岁女孩灿灿（化名）在三年前患病，与其他同龄患者病情可控不同的是，灿灿对药物反应欠佳，使用了糖皮质激素+羟氯喹+环孢素A+赛可平+贝利尤单抗等5种药物治疗，但病情仍有反复，面部蝴蝶斑、皮疹不断，加之口腔溃疡、关节疼痛等症状加剧。甚至复诊时还发现了尿蛋白，检查结果显示24小时尿蛋白定量高达2000毫克，如果继续升高，很有可能会发展成为肾病综合征和慢性肾功能不全。

之后，灿灿在2月份入组了靶向CD19嵌合抗原受体T淋巴细胞（CAR-T）治疗难治性儿童系统性红斑狼疮（cSLE）的临床研究。一切十分的顺利，3月27日，灿灿顺利出院。

此次灿灿顺利出院，意味着更多难治性红斑狼疮患儿将受惠于医疗科技的进步，得到完全康复的可能。

红斑狼疮作为一种自身免疫性疾病，狼疮肾炎是最常见的并发症，其治疗仍是世界难题，现有手段仅能缓解病情，几乎需要患者终身服药，许多患者一生要面对疾病反复发作，多数患者都在复发-缓解-再复发中不断被消耗和伤害，这个病让患者和千万家庭备受折磨。

而就在近日，湖北一名严重难治性狼疮肾炎患者经CAR-T规范治疗后顺利出院。这也是湖北首个接受CAR-T治疗的狼疮肾炎患者。

该患者于2020年初被诊断为系统性红斑狼疮，2021年开始出现全身水肿，大量蛋白尿、低蛋白血症，时有发热，诊断为狼疮肾炎。且此病严重影响患者大脑、血液系统，甚至因视网膜血管炎导致患者单眼近乎失明，给她的工作和生活带来极大困难。2024年3月，患者进行CAR-T细胞输注，目前患者病情明显缓解，各项指标逐渐恢复正常。

由此可见CAR-T细胞疗法在红斑狼疮的优势。

综上所述，在医疗技术的不断发展下，已经有越来越多的患者获益。CAR-T细胞疗法作为近几年医学界的一大热点，已经不仅仅局限在肿瘤治疗，并且在其他领域中取得了非常好的成就。希望在研究人员的不断努力下，细胞免疫疗法能够在更多的领域中发光发热，为越来越多的患者带来福音。

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参考资料

1. CAR T Cells: Engineering Immune Cells to Treat Cancer - NCI

2. Use of CAR T-cell for acute lymphoblastic leukemia (ALL) treatment: a review study | Cancer Gene Therapy (nature.com)