CAR-T疗法再立新功？这次它瞄准的是自身免疫性溶血性贫血，一次输注，8个月无药缓解

自身免疫性溶血性贫血（AIHA）是一种由免疫系统“敌我不分”攻击自身红细胞导致的严重疾病。患者的免疫系统持续攻击红细胞，导致红细胞被大量破坏，引发严重贫血、呼吸急促、乏力等症状。

传统治疗模式下，患者往往陷入“用药-缓解-复发-换药”的恶性循环，生活质量严重受损。对于多线治疗失败的患者，临床上面临着“无药可用”的困境，急需能够实现临床治愈的创新疗法。

如果您或家人正在面临难治性自身免疫性溶血性贫血的困扰，希望了解CAR-T疗法的最新进展、适应症评估或参与相关临床研究，请联系康和源免疫之家（400-880-3716）。

嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法是一种创新的、个性化的免疫疗法，用于治疗某些癌症和自身免疫性疾病。它涉及对患者自身的T细胞（一种免疫细胞）进行基因改造，以增强其靶向和破坏体内特定细胞的能力。嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法正逐渐成为一种治疗自身免疫性疾病前景广阔的方法。

B细胞在自身免疫性疾病的发病机制中扮演重要角色，它们参与抗原呈递、细胞因子释放、自身抗体产生以及免疫复合物的形成。然而，这些基于蛋白质的B细胞清除剂通常需要持续给药以控制病情，因为它们极少能诱导实现真正的免疫病理重置，从而达到无需用药的缓解，而这正是治疗自身免疫性疾病的最终目标。要实现持久的缓解，可能需要深度清除组织中的B细胞，这可以通过靶向B细胞谱系的CAR-T细胞来实现。

CAR-T疗法在清除异常B细胞方面具有独特优势。与单克隆抗体（如利妥昔单抗）相比，CAR-T细胞能够在患者体内持续增殖，并主动迁移到组织深处，清除驻留的致病性B细胞，实现更深层、更持久的B细胞耗竭。

2026年1月，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）施均、熊海清团队在《新英格兰医学杂志》上发表了里程碑式的研究成果，系统证实靶向CD19的CAR-T细胞疗法可用于治疗难治复发性自身免疫性溶血性贫血（AIHA），并促使患者实现长期无药缓解。

这项研究纳入了11例对至少三线治疗无效的难治/复发AIHA患者，所有患者均接受单次自体CD19 CAR-T细胞输注。研究结果令人振奋：

总体缓解率100%：治疗后1个月整体缓解率为91%，3个月时升至100%。中位随访12.2个月，无药物治疗缓解中位时间达到11.5个月。

这一突破标志着我国在细胞与基因治疗拓展至自身免疫性疾病领域取得了实质性进展，为全球AIHA患者带来了全新的治疗希望。

中国的创新药企也取得了重大突破。2025年4月，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准了合源生物纳基奥仑赛注射液（商品名：源瑞达®）用于治疗至少3线治疗失败的AIHA的新药临床试验申请。这是全球首个获得CAR-T产品AIHA适应症临床默示许可的产品。

纳基奥仑赛是中国首款具有全自主知识产权的CD19 CAR-T细胞治疗产品，此前已在白血病治疗中证实了其实力。此次进军自身免疫领域，标志着中国原研CAR-T药物正在开辟更广阔的治疗疆域，有望为广大面临治疗困境的AIHA患者带来全新的选择。

目前，CAR-T细胞疗法有临床试验正在寻找自身免疫性溶血性贫血或Evans综合征患者，有意向参与临床试验的患者请联系康和源免疫之家（400-880-3716）。部分条件如下：

①≥3线治疗失败；

②需满足一线皮质类固醇、二线利妥昔单抗均失败，且三线治疗（如脾切除、环孢素等多种选择中任一）也失败的条件。

如果您或您的家人正面临自身免疫性溶血性贫血的挑战，有意向参与临床试验，请联系康和源免疫之家（400-880-3716）评估参与前沿CAR-T临床试验的可能性。

CAR-T疗法自身免疫性溶血性贫血（AIHA）上的成功，只是其在自身免疫性疾病领域“开疆拓土”的一个缩影。从系统性红斑狼疮（SLE）、系统性硬化症（SSc）到特发性炎性肌病（IIM），CAR-T疗法正在多个硬骨头疾病中展现深度且持久的疗效。

多项早期临床研究显示，CAR-T治疗可使多数难治性SLE患者实现“无药缓解”，自身抗体显著下降甚至转阴。譬如浙江大学团队采用CD19/BCMA双靶点CAR-T联合输注治疗15例难治性SLE，中位随访超700天，80%患者达到狼疮低疾病活动度状态（LLDAS）和DORIS缓解标准。

药明巨诺的CAR-T产品瑞基奥仑赛注射液治疗进展性弥漫性皮肤型系统性硬化症（SSc）的初步研究显示：所有患者均实现了深度B细胞清除，皮肤增厚情况（改良Rodnan皮肤评分）显著改善，肺部病变稳定或好转，自身抗体水平也大幅下降。

2025年，国家皮肤与免疫疾病临床医学研究中心联合中国医师协会风湿免疫科医师分会牵头制定了《嵌合抗原受体T细胞治疗复发难治性自身免疫病专家共识》，系统性地为CAR-T在这一新领域的临床应用提供了权威指导。

这表明，CAR-T疗法正在从血液肿瘤的“专属武器”，蜕变为攻克自身免疫病的革命性平台。

如果您或您的家人正面临多重难治性自身免疫性溶血性贫血或其他难治性免疫疾病的挑战，渴望了解CAR-T等前沿细胞免疫治疗的更多可能性，请联系康和源免疫之家（400-880-3716）。

需要注意的是，尽管CAR-T疗法前景广阔，但其在自身免疫性疾病治疗方面仍处于相对早期的发展阶段。这种方法需要仔细改进，以最大限度地减少潜在的副作用，并确保治疗有效靶向自身免疫反应，同时不损害健康组织。

对于自身免疫性疾病患者而言，CAR-T疗法的出现，意味着治疗目标从“用药物控制症状”跃升到了“通过一次治疗，追求长期无药缓解甚至临床治愈”。随着研究的深入，CAR-T疗法有望应用于更多B细胞介导的自身免疫性疾病，如系统性红斑狼疮、天疱疮、重症肌无力等。

CAR-T技术本身也在不断进化，通用型CAR-T、体内CAR-T等创新将进一步提高CAR-T疗法的安全性、有效性和可及性，让更多患者受益。