白血病女孩无癌生存12年！CAR-T疗法横空出世，92%的患者肿瘤缩小或消失！

作者：小编更新时间：2025-01-15 点击数：

1月11日，成都优赛诺生物自主研发的靶向CD19嵌合抗原受体(CAR)异体通用型T细胞注射液（UC101）获得美国食品药品监督管理局（FDA）关于新药临床试验申请（IND）的批准。值得注意的是，这是国内首款通过FDA新药临床试验申请的脐血来源异体通用型CAR-T产品。

什么是CAR-T疗法？

CAR-T细胞疗法是一种完全不同于以往的治疗方式：首先，医生从患者体内将T细胞提取出体外，然后通过人类的基因工程技术对T细胞进行改造，这一操作让T细胞能够精准找到癌细胞，也就是给T细胞装上了“导航”，然后将拥有“超能力”的T细胞大量扩增，让T细胞们形成一支“抗癌军队”，最后将这支“抗癌军队”回输到患者体内。拥有“超能力”的T细胞战斗力飙升，战力满满，很快便对癌细胞进行打击，以此来恢复患者的身体健康。

无癌生存12年！成功获益于CAR-T疗法的急性淋巴细胞白血病女孩

2010年，年仅5岁的艾米莉被诊断出患有急性淋巴细胞白血病，在那之后，她的生活发生了天翻地覆的变化。她的父母不得不带着她进行化疗，但是经过2年的间歇化疗后，她的病情复发了，而这一次，医生告诉了她的父母艾米莉的生命即将走向倒计时。但是深爱艾米莉的父母不肯相信自己的孩子就要这样被死神带走，于是在他们坚持不懈的努力下成功得到消息：可以参加CAR-T细胞治疗的临床试验来进行治疗。

于是，2012年4月，艾米莉输入了CAR-T细胞，虽然中途经过非常凶险的危机，但是幸好最后得到了非常好的结果：艾米莉成功获救，实现了“临床治愈”，而目前艾米莉·怀特海德（Emily Whitehead）已无癌生存12年。

目前世界上已经有许许多多的癌症患者成功依靠CAR-T细胞疗法实现长期生存，全球已上市多款CAR-T细胞产品，并且均是针对血液肿瘤。那么CAR-T疗法在血液肿瘤中的疗效如何？

LY007在B细胞非霍奇金淋巴瘤中使92%的患者实现肿瘤缩小或消失

LY007是一种新型的靶向CD20 CAR-T细胞注射液，在备受瞩目的第66届美国血液学会（ASH）年会上，公布了LY007细胞注射液治疗B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）的临床研究更新数据。该试验共纳入12例CD20阳性复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（R/R B-NHL）患者，结果显示：92%的患者实现肿瘤缩小或消失，其中最佳完全缓解率（CRR）为67%。3个月时，有73%的患者肿瘤缩小或消失，最佳完全缓解率（CRR）为55%。

瑞基奥仑赛拟纳入突破性治疗品种

12月31日，药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液拟纳入突破性治疗品种，拟定适应症为一线治疗失败后不适合高剂量化疗和自体干细胞移植的成人复发或难治性大B 细胞淋巴瘤。

2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会公布了瑞基奥仑赛在大B细胞淋巴瘤患者治疗中最新的4年随访数据。在58例可评估疗效患者中，31例患者实现完全缓解（CR），14例患者实现部分缓解（PR），3年生存（OS）率为69.3%，4年生存率为66.7%。实现完全缓解的患者3年生存率为87.1%，4年生存率为82.5%。

完全缓解！CAR-T 细胞治疗复发或难治性T细胞淋巴瘤

2019年11月，《blood》报告了CD5 CAR-T 细胞治疗复发或难治性（r/r）T细胞白血病和淋巴瘤的I期研究（NCT03081910）结果。结果显示：4例患者产生客观反应，3例患者实现完全缓解（CR）。典型病例如下：其中1例外周T细胞淋巴瘤（PTCL）患者经CAR-T治疗后实现缓解。

截图源于参考资料2

CAR-T细胞在复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤中客观缓解率高达90%！

8月7日，深圳大学总医院研究团队在《Blood Cancer Journal》发表了一篇靶向CD19/20的双特异性CAR-T细胞在复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤患者中的I/II期试验数据结果。共11例患者接受治疗，结果显示：客观缓解率（ORR）高达90%，其中有7例患者实现完全缓解（CR），2例患者实现部分缓解（PR），缓解持续时间（DOR）为11.83个月，1年生存率（OS）为81.82%，1年无进展生存（PFS）率为60%。

截图源于参考资料3

目前CAR-T细胞疗法正在寻找患者，患者可通过参加临床试验来接受药物治疗，病历资料审核通过后可免费入组接受治疗。如果有需要或有兴趣了解临床试验的患者可以咨询康和源免疫之家医学部（400-880-3716）。

部分入选标准：

1.18周岁及以上成年复发或难治性B细胞淋巴瘤患者，包括大B细胞淋巴瘤（LBCL），套细胞淋巴瘤（MCL）或滤泡细胞淋巴瘤（FL）等；

2.预计生存期≥12周；

3.ASCT后疾病进展或≤12个月内复发（复发患者必须有活检证实其复发）；

4.基线期ECOG（东部肿瘤协作组）评分为0或1。

临床试验对于传统疗法无效或疗效较差的患者来说，可能带来新的希望和治疗机会，并能大大减轻家庭经济负担。对临床试验有兴趣或需要帮助的患者可提交病历资料至康和源免疫之家医学部（400-880-3716）来寻找适合的临床研究。

结语

CAR-T细胞治疗越来越受到重视，这主要是因为“它”的疗效，如已实现无癌生存12年的艾米莉，本已无治疗希望的她，却被CAR-T细胞疗法“撕开”一条生存之路，让她回归了正常生活，而这样的奇迹远不止一例。所以CAR-T细胞治疗已经为非常多的血液肿瘤喊着带来了希望！但是CAR-T细胞疗法的副作用也需要改善，所以并不是所有患者使用CAR-T细胞都是有效的，在接受治疗之前还需要接受医生的建议，若不符合，也不要灰心。相信很快会有新型治疗方式在国内上市，造福患者。

参考资料

1.https://ash.confex.com/ash/2024/webprogram/Paper198296.html

2.https://ashpublications.org/blood/article/134/Supplement_1/199/426078/Safety-and-Anti-Tumor-Activity-of-CD5-CAR-T-Cells

3.https://www.nature.com/articles/s41408-024-01105-8

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