14年前被CAR-T疗法治愈的女孩，至今无癌！晚期癌症病灶缩小78%，CAR-T正从血癌杀向胃癌等实体瘤

十几年前，7岁的急性淋巴细胞白血病女孩艾米莉·怀特海德（Emily Whitehead）躺在病床上，生命垂危。在尝试了所有常规疗法均告失败后，她的父母同意让她成为全球首位接受实验性CD19 CAR-T细胞治疗的儿童患者。治疗后的几天，她经历了凶险的细胞因子风暴，一度被送进重症监护室。然而，风暴过后，奇迹发生了，她体内的癌细胞被彻底清除。如今，十几年过去，艾米莉仍在持续创造生命奇迹。

艾米莉的故事并非孤例。在中国，越来越多的复发难治性血液肿瘤患者，通过这种被称为“活的药物”的CAR-T细胞疗法，获得了长期生存甚至临床治愈的希望。从“120万一针”的天价传闻，到如今国产创新产品不断涌现、适应症持续拓展，CAR-T疗法正以前所未有的速度，从血液肿瘤走向实体瘤，从个性化治疗迈向“现货型”通用产品，深刻重塑着癌症治疗的格局。

CAR-T细胞疗法是一种通过对T细胞（免疫系统细胞的一种）进行改造，使其能够识别并杀死癌细胞的治疗方法。T细胞是一种白细胞，在我们的免疫系统中扮演着关键角色，它们负责搜寻并摧毁体内被称为“抗原”的外来物质。T细胞对付感冒病毒绰绰有余，但面对癌症则完全是另一回事。

CAR-T细胞疗法通过一个多步骤的过程来改造一个人的T细胞：

1.采集：从患者体内抽取血液，然后将T细胞与血液的其他成分分离开来。这通常通过一种称为“白细胞分离术”的程序完成。随后，血浆和红细胞将被回输到患者体内。

2.制造：采集到的T细胞被运送至专门的机构，科学家们在那里向T细胞中添加一个基因，该基因指导细胞生成一种名为“嵌合抗原受体”（CAR）的人工受体。嵌合抗原受体使T细胞能够识别并结合到癌细胞表面的抗原上，因此得名CAR-T细胞疗法。

3.培养：经过改造的T细胞随后在实验室环境中培养，直到数量达到数百万个。然后，这些T细胞被冷冻并运送到接收治疗的患者所在的医疗中心。患者在输注CAR-T细胞之前需要接受预处理（或称“清淋”），即化疗，目的是为CAR-T细胞在体内扩增和增加数量创造空间。CAR-T细胞数量在体内的增加至关重要，因为这确保了有足够多的CAR-T细胞来对抗肿瘤细胞。

4.输注：将改造后的CAR-T细胞重新注射回患者的血液中，它们将在体内游走至肿瘤细胞所在的位置。

5.观察：在此期间，医生会评估患者的副作用，并监测其身体对治疗的反应。患者可能需要支持性治疗，例如抗生素或输血。理想情况下，患者会在治疗后达到缓解。然而，也存在发生不良事件的可能性，例如细胞因子释放综合征。在治疗过程中，免疫系统细胞被激活，释放出称为“细胞因子”的化学信使。过多的细胞因子可能导致发热、呼吸困难，甚至可能危及生命。CAR-T细胞疗法还可能导致神经系统问题，包括谵妄、躁动、言语困难和癫痫发作。即使恢复顺利，患者也必须根据需要进行长期的随访。随着数月或数年的推移，需要数据来证明该疗法是有效且持久的。

这种疗法最颠覆性的一点在于其“活药物”特性：一旦回输，这些CAR-T细胞可以在患者体内长期存活、增殖，形成免疫记忆，提供可能持续数年的保护，防止复发。

对于复发或难治性的某些B细胞血液肿瘤，CAR-T的表现堪称革命性。

实体瘤（如肺癌、胃癌、肝癌等）占所有癌症的90%，却是CAR-T疗法久攻不下的堡垒。然而，近年来，我们看到了令人振奋的突破：

全球首款针对实体瘤的CAR-T产品，靶向CLDN18.2的舒瑞基奥仑赛（CT041），CT041-ST-01研究探讨了舒瑞基奥仑赛注射液的疗效。该研究共88例患者接受舒瑞基奥仑赛注射液输注，其中36例患者肿瘤缩小，35例患者病情稳定（SD），疾病控制率（DCR）为71%。相较于对照组的27%的控制率，舒瑞基奥仑赛具有显著的优势。

2021年，纪念斯隆凯特琳癌症中心研究人员在《Cancer Discov》发表了CAR-T细胞疗法联合帕博利珠单抗用于恶性胸膜疾病（包括转移性肺癌和乳腺癌以及恶性胸膜间皮瘤）的I期临床试验结果。这项研究创新性地采用了区域性给药联合免疫检查点抑制剂的策略，研究显示：患者的中位总生存期达到23.9个月，1年生存率高达83%。更值得关注的是，一名恶性胸膜间皮瘤（MPM）患者联合治疗后靶病灶减少了78%，并且持续缓解了26个月。另有8名患者疾病稳定（SD）维持了≥6个月，且生活质量良好，长时间无需后续治疗。

以上数据表明，CAR-T在实体瘤治疗中已不再是“纸上谈兵”，而是进入了“临床攻坚”阶段。虽然目前仍主要限于临床试验，但它为许多缺乏标准治疗方案的晚期实体瘤患者，打开了一扇充满希望的新窗。

令人期待的是，针对间皮瘤的临床研究正在有序开展中。如果您或您身边的朋友罹患标准治疗失败的晚期恶性间皮瘤（恶性胸膜间皮瘤或恶性腹膜间皮瘤），且希望进一步了解是否有机会接受到这项富有前景的创新细胞免疫治疗，请联系康和源免疫之家（400-880-3716）进行深入咨询。

长期以来，CAR-T疗法顶着“百万神药”的标签，让人又爱又恨。目前国内已上市的CAR-T产品，定价普遍在99.9万至129万元之间，大多数家庭听到这个价格，第一反应都是：治不起。

2025年底，一个标志性事件悄然发生：阿基仑赛、瑞基奥仑赛等5款定价百万级的国产CAR-T疗法，首次被纳入国家《商业健康保险创新药品目录》。这意味着，对于符合条件的患者，自付费用有望大幅降低。

从艾米莉的奇迹到今天，CAR-T疗法走过了从科幻到现实、从血液肿瘤到实体瘤、从个性化到通用型的非凡十年。从2017年全球首个CAR-T产品获批，到如今国产创新药辈出、实体瘤突破初现、体内制备技术萌芽，CAR-T疗法正以惊人的速度进化。它绝非“万能神针”，有明确的适应症边界和不容忽视的毒性风险。但它也绝非商业炒作，其背后是免疫学、基因工程和临床医学数十年积累的爆发，是真真切切为无数走投无路的患者带来了长期生存甚至治愈的希望。