纳基奥仑赛注射液用于儿童复发或难治性B 细胞急性淋巴细胞白血病的上市申请已获得受理

5月11日，国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）显示：合源生物核心产品源瑞达 ®（纳基奥仑赛注射液）用于治疗儿童复发或难治性B 细胞急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）的上市申请（NDA）已获得受理。

源瑞达®（纳基奥仑赛注射液）是合源生物具有完全自主知识产权的靶向 CD19 CAR-T 细胞治疗产品，拥有全球独特的 CD19 scFv（HI19a）结构与国际领先的生产工艺，在注册临床研究和真实世界中均表现出一致的优异疗效和安全性。此前，源瑞达®于2023年11月获得国家药监局批准上市用于治疗成人复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病，是国内唯一用于治疗成人急淋白血病的CAR-T产品。2025年11月，源瑞达®获批第二项新药上市，用于成人复发或难治性大B细胞淋巴瘤，成为国内唯一同时覆盖白血病与淋巴瘤两大血液肿瘤的CAR-T 产品。

纳基奥仑赛注射液在治疗儿童 r/r B-ALL 的关键注册临床研究（I/II 期，多中心、单臂、开放标签）数据显示：高客观缓解率（ORR）：可评估患者的ORR可达90%，，其中完全缓解（CR）率超70%，显著优于传统挽救化疗；深度 MRD 阴性：所有缓解患者均达微小残留病（MRD）阴性，MRD阴性率100%，为长期无病生存奠定核心基础。快速缓解与持久获益：缓解患者均是在细胞回输后28 天首次评估时达到MRD 阴性缓解，部分患儿已获得超过2 年的持续无病生存，回归正常生活与学习。不良反应以1-2 级细胞因子释放综合征（CRS）为主，≥3级 CRS 发生率低，无治疗相关死亡；免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）发生率低且经临床处理后均恢复无后遗症，整体安全性与成人患者一致，符合儿童治疗耐受性要求。

临床试验对于传统疗法无效或疗效较差的患者来说，是寻找新的治疗药物和方法的，最快最安全的途径，可能带来新的希望和治疗机会，并能大大减轻家庭经济负担。目前康和源免疫之家有临床试验正在寻找患者，患者可通过参加临床试验来接受药物治疗，病历资料审核通过后可免费入组接受治疗。对临床试验有兴趣或需要帮助的患者可提交病历资料至康和源免疫之家（400-880-3716）来寻找适合的临床研究。

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