两例危重难治复发白血病的CAR-T治疗之路：从绝境到新生

在血液肿瘤的治疗领域，难治（对化疗不敏感）或复发（缓解后再次出现）的白血病一直是临床医生面临的严峻挑战。随着免疫治疗的发展，嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法为这些患者带来了新的曙光。北京博仁医院报告的两则真实案例，生动展现了CAR-T技术如何为陷入治疗困境的年轻患者重新开启生命之门。

病例一：中枢复发T-ALL患儿的艰难逆转

一名12岁男童，于2025年初因“全身散在出血点”就诊，被确诊为伴有SIL-TAL1融合基因的急性T淋巴细胞白血病（T-ALL）。在按标准方案化疗期间，他接连遭遇了严重感染（肛周感染、脓毒性休克）和致命的中枢神经系统白血病复发（脑脊液中白血病细胞计数极高，导致右眼失明）。至2025年11月转入专科医院时，患儿已因肛周术后并发症、肺部感染及营养不良，身体状况极差。

为控制病情，医疗团队为其制定了CAR-T治疗方案。然而，治疗过程并非一帆风顺。前两次CAR-T细胞回输联合地西他滨治疗均未能实现细胞有效扩增，疾病持续进展。在感染与复发双重压迫下，治疗团队曾考虑放弃CAR-T，直接尝试造血干细胞移植。最终，在医患双方共同的坚持下，进行了第三次CAR-T细胞回输。这一次，CAR-T细胞终于在患儿体内成功扩增，清除了CD7阳性的白血病细胞，使其骨髓和脑脊液均达到了完全缓解的状态，从而成功“桥接”到后续的造血干细胞移植，为长期治愈奠定了基础。

病例二：原发耐药混合白血病的首度缓解

一名18岁男性，2025年9月因“右颈部肿物”发现白细胞计数异常升高，确诊为恶性程度很高的混合细胞性白血病（T/B MPAL）。更棘手的是，他对多种强化疗方案（包括双诱导化疗）及靶向药物均无反应。

面对传统治疗已告无效的局面，CAR-T疗法成为关键选择。医疗团队在积极抗感染的同时，密切监控，抓住了短暂的外周血肿瘤细胞比例较低的窗口期，成功采集细胞制备了靶向CD7的CAR-T。首次回输因细胞数量不足未能起效。二次回输后，患者出现了细胞因子释放反应（如发热、肝损伤），但CAR-T细胞扩增依旧缓慢，病情一度看似无望。直至回输约半个月后，转机出现：CAR-T细胞开始稳步增殖，白血病细胞（CD7+细胞）逐渐被清除。回输一个月后的评估显示，患者达到了形态学完全缓解，这是他自确诊以来首次获得病情缓解，为接受异基因造血干细胞移植创造了宝贵的时机和条件。

这两次成功的治疗，不仅挽救了两个年轻的生命，也彰显了针对复杂、难治性血液肿瘤，个体化、多步骤联合治疗的先进策略的强大潜力。