系统性红斑狼疮有救了？多款CAR-T细胞产品展开激烈角逐，临床缓解不在话下

作者：小编更新时间：2024-12-11 点击数：

12月6日，国家药品监督管理局药品审评中心显示：精准生物自主研发的靶向CD19的CAR-T细胞产品MC-1-50细胞制剂获得临床试验默示许可，用于治疗18岁及以上的难治性系统性红斑狼疮患者。

关于系统性红斑狼疮

系统性红斑狼疮是一种自身免疫性疾病，当我们的免疫系统出现混乱时，可能将自身的组织和器官当成入侵者，并发起进攻，进而引起全身多脏器和组织受损。CAR-T细胞疗法是一种多功能的新型有效的疗法，主要用于治疗癌症。作为细胞治疗的代表，越来越多的的研究表明,在自身免疫疾病市场,CAR-T疗法也大有可为。

FT819

FT819是Fate Therapeutics制造的靶向CD19的CAR-T细胞候选产品，2024年美国风湿病学会年会（ACR）上报告了FT819治疗中度至重度系统性红斑狼疮（SLE）首例患者的初步临床和转化数据。

该患者于十多年前被诊断患有狼疮性肾炎（LN），在FT819治疗3个月后便停止了甲泼尼龙治疗，并且患者表示衰弱性疲劳已经完全消退，无需进一步治疗；6个月后该患者便达到DORIS临床缓解，蛋白尿显著减少。

BMS-986353

BMS-986353（CC-97540）是一款靶向CD19的CAR-T细胞疗法，2024年美国风湿病学会年会（ACR）上报告了BMS-986353（CC-97540）在自身免疫性疾病（AD）中的I期临床（NCT05869955）数据。共4例系统性红斑狼疮（SLE）患者因严重肾器官系统受累进入研究。有1例患者报告1级细胞因子释放综合征，并在短时间内自行缓解。所有患者均停止了治疗，并没有新的疾病活动迹象。

截图源于参考资料2

YTB323

YTB323是一种新型、快速制造的自体CAR-T细胞疗法，2023年美国风湿病学会年会（ACR）上报告了YTB323治疗重度难治性系统性红斑狼疮（SLE）的1/2 期研究CYTB323G12101（NCT05798117）数据结果。所有患者均观察到 3 级和 4 级短暂性淋巴细胞清除相关血细胞减少，系统性红斑狼疮疾病活动指数（SLEDAI）显著降低。

截图源于参考资料3

该试验初步数据表明，YTB323具有良好的安全性。

CABA-201

CABA-201是Cabaletta Bio开发的靶向CD19的CAR-T细胞疗法，2024年美国风湿病学会年会（ACR）上报告了CABA-201治疗自身免疫性疾病患者的1/2 期 RESET-Myositis™试验结果。共8例患者接受CABA-201治疗，其中1例狼疮性肾炎患者疾病活动指数（SLEDAI）得到显著改善，蛋白尿接近正常水平，同时停用了所有免疫抑制剂并持续减少泼尼松龙剂量。

截图源于参考资料5

目前CAR-T细胞疗法有临床试验正在寻找系统性红斑狼疮患者，者可通过参加临床试验来接受药物治疗，病历资料审核通过后可免费入组接受治疗。临床试验对于传统疗法无效或疗效较差的患者来说，可能带来新的希望和治疗机会，并能大大减轻家庭经济负担。对临床试验有兴趣或需要帮助的患者可提交病历资料至康和源免疫之家医学部（400-880-3716）来寻找适合的临床研究。

结语

嵌合抗原受体T（CAR-T）细胞疗法是目前肿瘤界的研究热点，通过将人体内的T细胞分离出，然后经过基因工程将分离出的T细胞进行改造升级，让它们拥有能够识别并杀死癌细胞的能力，最后将这些升级后的癌细胞“杀手”再回输至人体，以此来达成杀伤肿瘤细胞的目的。目前CAR-T细胞疗法已经在血液肿瘤领域上市多款产品，并惠及多名患者，如已实现无癌生存12年的艾米莉，本已无治疗希望的她，却被CAR-T细胞疗法“撕开”一条生存之路，让她回归了正常生活。相信在技术的不断进步，CAR-T细胞疗法会为越来越多的患者带来希望，让越来越多的患者成为“奇迹”！

参考资料

1.https://ir.fatetherapeutics.com/news-releases/news-release-details/fate-therapeutics-presents-new-phase-1-clinical-data-ft819-shelf

2.https://acrabstracts.org/abstract/a-phase-1-multicenter-open-label-study-to-establish-the-preliminary-tolerability-efficacy-pharmacokinetics-and-pharmacodynamics-of-cc-97540-bms-986353-a-cd19-directed-car-t-cell-therapy-manufa/

3.https://acrabstracts.org/abstract/an-open-label-multicenter-phase-1-2-study-to-assess-safety-efficacy-and-cellular-kinetics-of-ytb323-a-rapid-manufacturing-car-t-cell-therapy-targeting-cd19-on-b-cells-for-severe-refractory-system/

4.https://www.cabalettabio.com/news-media/press-releases/detail/119/cabaletta-bio-presents-positive-clinical-safety-and

5.https://d1io3yog0oux5.cloudfront.net/_432762a6d6473a67982aabb26a44822b/cabalettabio/db/947/8249/pdf/Cabaletta+ACR+Poster+Presentation_20241108_final.pdf

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