抗BCMA的CAR-T细胞疗法HBI0101治疗复发难治性 AL 淀粉样变性的疗效和安全性

2024年12月9日，《Journal of Clinical Oncology》发表了抗 B 细胞成熟抗原 （BCMA）的CAR-T细胞疗法HBI0101的Ia/b 期研究（NCT04720313）AL 淀粉样变性（AL）队列结果。

AL 淀粉样变性（AL）是一种罕见的浆细胞（PC）恶液质，其特征是由于克隆性异常 PC 分泌的轻链（LC）折叠错误而导致的多器官损伤。尽管 AL 患者的护理取得了重大进展，但许多人的预后仍然很差，尤其是那些患有严重心脏病和/或多器官受累的患者，或患有晚期疾病的患者。HBI0101 是第二代抗 BCMA CAR-T细胞产品，在一项 Ia/Ib 期研究中，HBI0101 在多发性骨髓瘤中显示出可控的安全性和高治疗效果。

16例AL患者接受了治疗，总体血液学缓解率（ORR）为94%，12 例患者（75%）完全缓解 （CR），2 例非常好部分缓解（VGPR）和 1 例部分缓解 （PR）。

中位无事件生存率（EFS） 为 9.6 个月，中位缓解持续时间（DOR）为 8 个月。中位总生存期（OS）为 10.1 个月。12例达到完全缓解的患者中，中位 EFS 为 10.1 个月。

8例患者产生器官反应，13 名心脏受累患者中有7例患者有反应。这包括 1 例 CR、3 例 VGPR 和 3 例 PR。患者3是一个观察到完全肾脏反应的例子。在CAR-T治疗后达到完全缓解和微小残留病灶（MRD）阴性，蛋白尿在 6 个月内完全消退。

嵌合抗原受体T（CAR-T）细胞疗法是目前肿瘤界的研究热点，通过将人体内的T细胞分离出，然后经过基因工程将分离出的T细胞进行改造升级，让它们拥有能够识别并杀死癌细胞的能力，最后将这些升级后的癌细胞“杀手”再回输至人体，以此来达成杀伤肿瘤细胞的目的。

目前CAR-T细胞疗法已经在血液肿瘤领域上市多款产品，在实体瘤以及自身免疫疾病领域也表现出显著的疗效。目前CAR-T细胞疗法有临床试验正在寻找患者，患者可通过参加临床试验来接受药物治疗，病历资料审核通过后可免费入组接受治疗。临床试验对于传统疗法无效或疗效较差的患者来说，可能带来新的希望和治疗机会，并能大大减轻家庭经济负担。对临床试验有兴趣或需要帮助的患者可提交病历资料至康和源免疫之家医学部（400-880-3716）来寻找适合的临床研究。

参考资料

https://ascopubs.org/doi/10.1200/JCO-24-02252#tblA3