纳基奥仑赛注射液用于治疗自身免疫性溶血性贫血的新药临床试验申请获批

4月10日，国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）显示：合源生物纳基奥仑赛注射液（商品名：源瑞达®）的自身免疫性疾病领域新适应症新药临床试验申请（IND）获得默示许可，用于治疗至少3线治疗失败的自身免疫性溶血性贫血（AIHA）。这是全球首个CAR-T产品获得临床默示许可，用于治疗AIHA。

自身免疫性溶血性贫血(AIHA)是由于机体免疫功能异常,导致B细胞功能亢进产生针对自身红细胞的抗体,红细胞吸附自身抗体和(或)补体,致使红细胞破坏加速、寿命缩短的一组溶血性贫血。该疾病不仅影响患者的身体健康，还可能引发一系列并发症，严重时甚至危及生命。

源瑞达（纳基奥仑赛注射液，CNCT19，Inaticabtagene Autoleucel Injection）是具有自主知识产权的靶向CD19的CAR-T细胞治疗产品，2023年11月，获得国家药品监督管理局（NMPA）批准上市用于治疗成人复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病。

2024年第66届美国血液学会（ASH）年会上，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）施均教授团队的一项研究在大会上报告了纳基奥仑赛注射液治疗难治性自身免疫性溶血性贫血的的研究结果。

可评估疗效的 7 例患者中，均达到完全缓解 （CR），CR 率为 100%。持续无药物缓解 （DFR）的中位持续时间为 6.3 个月。5 例患者出现 1 级细胞因子释放综合征 （CRS），2 例患者出现 2 级细胞因子释放综合征 （CRS）。1 例患者各有 1 级 细胞因子释放综合征 （CRS） 和 1 级 免疫效应细胞相关神经毒性综合征 （ICANS）。

目前CAR-T细胞疗法临床试验正在寻找患者，患者可通过参加临床试验来接受药物治疗，年龄、疾病类型和阶段、药物史情况等符合临床试验入选标准的患者可免费入组接受治疗。如果有需要或有兴趣了解临床试验的患者可以咨询康和源免疫之家医学部（400-880-3716）。

Ruonan Li, Lele Zhang, Hong Pan, Weiwang Li, Jiaxiu Ma, Linzhu Tian, Yucan Shen, Zhen Gao, Jingyu Zhao, Ke Huang, Liyun Li, Xiao Yu, Zhexiang Kuang, Meili Ge, Liwei Fang, Lijun Liu, Weiping Yuan, Shuo Chen, Lulu Lv, Junhong Song, Yi Feng, Haiqing Xiong, Jun Shi; CD19 CAR T-Cell Therapy in Refractory Autoimmune Hemolytic Anemia. Blood 2024; 144 (Supplement 1): 682. doi: https://doi.org/10.1182/blood-2024-202980