狼疮、重症肌无力……传统治疗无效？这种CAR-T疗法让4名重症患儿实现“无药缓解”，52周深度缓解

在肿瘤治疗领域掀起革命性浪潮的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，其应用疆域正以前所未有的速度向自身免疫性疾病拓展。

CAR-T细胞疗法全称为“嵌合抗原受体T细胞疗法”，是免疫疗法的一种。

免疫系统包含多种不同类型的细胞，包括T细胞和B细胞。B细胞会产生抗体，向T细胞等免疫系统的其他组成部分发出信号，以摧毁感染、疾病和受损细胞。在狼疮患者体内，B细胞会产生自身抗体，导致免疫系统错误地攻击人体自身的组织。

CAR-T细胞疗法包括采集患者自身的T细胞，并对其进行基因改造，使其能够识别并摧毁B细胞。其原理是，改造后的T细胞能够消灭那些产生自身抗体的B细胞，从而使免疫系统停止攻击自身组织，进而减轻狼疮引起的炎症和损伤。

如果您或您的家人正面临难治性自身免疫性疾病的挑战，希望了解CAR-T疗法的最新进展、评估自身情况是否适合参与相关临床试验，或咨询其他前沿治疗可能性，请联系康和源免疫之家（400-880-3716）。

2026年美国风湿病学会儿科风湿病研讨会（PRSYM）上报告的一项病例系列研究，为这一跨领域治疗策略提供了令人振奋的早期证据，揭示了CAR-T疗法在难治性儿童风湿病患者中诱导无药缓解的潜力。

本次研讨会报告了一项针对8例患有严重、难治性风湿病儿科患者的回顾性分析。患者疾病谱包括4例系统性红斑狼疮（SLE）、3例幼年皮肌炎（JDM）及1例幼年系统性硬化症。

在可获得6至33个月随访数据的6例患者中，4例实现了无药物缓解。另外2例患者虽未达到严格定义的缓解标准，但已实现无药治疗且临床症状持续改善。

具体而言，3例JDM患者均达到并维持了基于总改善评分（TIS）的主要临床反应。2例实现无药缓解的SLE患者，其SLE疾病活动指数-2000（SLEDAI-2K）评分在CAR-T输注后第3个月即从基线时的22分和38分降至0分，标志着疾病活动性的完全静息。

Kyverna Therapeutics公司于4月20日宣布其CD19 CAR-T疗法miv-cel（KYV-101）在治疗广泛性重症肌无力中取得了持久的反应。2026年美国神经学学会（AAN）年会上报告的数据显示7名中重度重症肌无力患者均达到有临床意义的治疗反应，至第24周，100%的患者均停用了非甾体类免疫抑制剂、高剂量类固醇（>10mg）以及FcRn拮抗剂和补体抑制剂。在有可用随访数据的3名患者中，深度缓解持续至第52周。

这些进展清晰地表明CAR-T疗法在自身免疫性疾病领域已不再是遥远的展望。

如果您或家人正面临患有系统性红斑狼疮、ANCA相关性血管炎、干燥综合征、系统性硬化症、重症肌无力、自身免疫性溶血性贫血、炎性肌病等疾病，历经多种治疗方案，效果仍不理想，或无法耐受药物副作用，渴望寻求一种可能实现深度缓解、减少甚至摆脱长期药物依赖的治疗方案，目前，一项创新的体内CAR-T疗法的临床研究正在招募患者，为符合条件的患者提供接受前沿治疗的机会。体内CAR-T技术避免了体外细胞培养的复杂过程，治疗更便捷。

主要招募病种包括：

1.自身免疫性溶血性贫血患者；

2.复发难治性系统性红斑狼疮(SLE)；

3.复发难治性ANCA相关性血管炎(AAV)；

4.复发难治性干燥综合征(pSS)；

5.难治性重症肌无力(MG)；

6.复发难治性/进展性弥漫型硬皮病(dcSSc)；

7.复发难治性/进展性炎性肌病(IIM)。

如果您或您的家人正面临上述疾病的困扰，尤其是经历过多种传统治疗效果不佳，渴望寻求突破性治疗可能，请联系康和源免疫之家（400-880-3716）。

CAR-T在自身免疫性疾病领域的故事，已从零星的成功案例，演进为一场包含多项注册性临床试验、多种技术路径、覆盖众多病种的全面突破。这些案例有力地证明了，CAR-T疗法这一诞生于肿瘤学战场的“智能武器”，在经过巧妙的重新编程后，完全有能力调转枪口，精准打击另一类顽固的敌人-自身免疫性疾病。对于深陷传统治疗无效困境的儿童风湿病患者及其家庭而言，这无疑是一道崭新的曙光。