CAR-T疗法ssCART-19在成人难治/复发急性B淋巴细胞白血病中的I期研究数据公布

10月27日，国际权威血液学期刊《Blood Cancer Journal》发表了由吴德沛教授团队与上海优卡迪生物医药科技有限公司共同完成的IL-6基因沉默赋能的CD19 CAR-T（ssCART-19）的研究数据。

具有沉默白介素6表达功能的靶向CD19基因工程化自体T细胞注射液（ssCART-19）是基于优卡迪独创SMART基因调控赋能技术平台开发的全球首创（first-in-class）第四代CAR-T产品。该产品可同时表达CAR结构和IL-6基因沉默元件，能显著降低IL-6因子的释放水平，从而有效抑制单核细胞的过度活化和下游促炎细胞因子的释放，从而从预防层面来减轻严重细胞因子释放综合征（CRS）与免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）的发生率，显著提升CAR-T的用药安全性。

研究由苏州大学附属第一医院血液科牵头完成，为单臂、剂量递增I期临床研究，旨在评估ssCART-19在成人难治/复发急性B淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）患者中的安全性、耐受性及初步疗效。共17例成人r/r B-ALL患者接受ssCART-19输注。

研究结果显示，ssCART-19治疗整体耐受性良好，未观察到剂量限制性毒性（DLT）。细胞因子释放综合症（CRS）发生率 76.5%（13/17），有3例出现 3 级 CRS，无 4 级 CRS 发生；低剂量组3 级 CRS 发生率仅 10%，显著低于传统CD19 CAR-T产品。17例患者未观察到免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS），即使是基线合并中枢神经系统白血病（CNSL）的1例患者也未出现神经毒性。

8天疗效评估显示，14/17例患者达到客观缓解（ORR 82.4%）。3个月疗效评估显示，11/17例患者达到客观缓解（ORR 64.7%），其中8例完全缓解（CR）、3例血细胞未完全恢复的完全缓解（CRi），均达到微小残留病变（MRD）阴性。低剂量组（n=10）ORR高达80%。中位随访 20.1 个月时，14 例获得 CR/CRi 患者的中位缓解持续时间（DOR）为 25.8 个月，且所有患者的中位无进展生存期（PFS）达 22.2 个月，总生存期（OS）尚未达到。

目前CAR-T细胞疗法有临床试验正在寻找CD19阳性血液淋巴系统恶性肿瘤患者，具体入组条件需经专业医学评估，详情可咨询康和源免疫之家400-880-3716。

部分入选标准

1.年龄18-70岁（包括界值），性别不限。

2.预期生存时间超过12周。

3.ECOG评分0-2分。

4.确诊为CD19阳性血液淋巴系统恶性肿瘤，包括非霍奇金淋巴瘤(NHL)和急性淋巴细胞白血病(ALL)。

如果您或您身边的亲友符合以上入选标准，可联系康和源免疫之家（400-880-3716）进行进一步的评估和治疗。在接受治疗之前，患者和家属应该与主治医生/研究团队进行深入、坦诚的沟通，与CAR-T细胞治疗相关的不良反应可能很严重或危及生命，建议详细了解后再接受治疗。