回输后一周，她走着走着不喘了：MSKCC视频里的患者，揭开了CAR-T不可思议的“快”

最近，美国纪念斯隆-凯特琳癌症中心（MSKCC）发布的一段关于 CAR-T 细胞治疗的视频在海外医疗圈引发热议。视频中，MSKCC 的研究团队向世界展示了 CAR-T 疗法在部分血液病患者身上取得的长期缓解甚至临床治愈的振奋数据。

MSKCC 是世界上最早开展 CAR-T 研究的机构之一，CAR-T 疗法在这家顶尖癌症中心已经深耕了 35 年。

视频的主人公叫 Maureen。她患有一种罕见的血液病，先后接受了两次造血干细胞移植，但每一次都只换来短暂的缓解，疾病很快卷土重来。她在视频里说：“我到了一个越来越难享受日常喜欢做的事情的阶段。”

就在她以为没有别的办法时，她的医生告诉她：“确实还有一个选择。”这个选择，就是 CAR-T 细胞治疗。

Maureen的故事要从2014年说起。那一年，她被确诊为AL淀粉样变。这是一种罕见且严重的血液疾病，当异常免疫浆细胞产生异常的“轻链”蛋白时就会发生。这些蛋白质会错误折叠，并在组织和器官中积累。如果不治疗，AL淀粉样变性可能导致器官衰竭甚至死亡。

在MSK医生Hani Hassoun的悉心治疗下，Maureen先后接受了两次干细胞移植。但2022年第二次移植后，疾病还是再次进展了。

到2024年，她开始气短，连走路都变得艰难，对于一个一向活跃的人来说，这是痛苦的打击。

接手她治疗的，是MSK细胞治疗专家Heather Landau医生。Landau医生告诉她：有一个新的临床试验可以尝试，叫做NEXICART-2，使用的是一种靶向BCMA蛋白的CAR-T产品，名叫NXC-201。

2024年7月，Maureen接受了CAR-T细胞回输。

她在视频里这样描述：“这个装着1.5亿个细胞的‘魔法小袋子’被输注进我的身体。大约一周后，我对丈夫说：‘我知道这听起来很疯狂，但我走在走廊里，不再有胸闷感，我的双腿也像过去那样有力气了。’”

出院10天后，Maureen和丈夫、孩子们一起步行了4英里。

几周后，她爬上了长岛东端蒙托克角灯塔的137级台阶（约10层楼高）。

如今，她继续着徒步、骑行、与家人朋友旅行。

在ASH 2025年会上公布的NEXICART-2试验结果中，20例可评估患者展现了极为快速的恢复：19/20例（95%）患者在回输后14天内，病理性的副蛋白疾病标志物恢复正常。15/20例（75%）达到完全缓解，在5例待评估患者中，有4例骨髓微小残留病灶（MRD）阴性，70%（7/10）观察到下游临床改善，包括器官反应。心脏可评估患者中75%出现反应（中位反应时间33天）；肾脏可评估患者中60%出现反应（中位反应时间113天）；1例肝脏疾病患者也出现了反应。

CAR-T在血液肿瘤领域的突破并非孤例。作为MSKCC研究了35年的创新性癌症治疗方法，CAR-T细胞疗法已经获得批准，用于治疗儿童和成人的各种血液癌症，包括某些类型的淋巴瘤、急性淋巴细胞白血病（ALL）和多发性骨髓瘤，该疗法显示出卓越的成功，特别是在标准治疗失败的情况下。

美国FDA至今未批准用于复发/耐药AL淀粉样变的CAR-T治疗方案。而在AL淀粉样变这种老大难上取得突破，证明了CAR-T的设计理念可以扩展到更多浆细胞相关疾病，为那些原本无药可用的罕见血液病患者打开了希望之门。

对于 AL 淀粉样变性患者来说，CAR-T这种提取T细胞-改造扩增-回输的治疗方式不同于需要长期反复用药的方案，患者只需经历一次细胞采集、体外改造和回输的过程，就有可能获得长期缓解。这对于器官功能本就不佳、难以耐受持续化疗的患者来说，意义尤为重大。

1.希望是真的，但希望有其边界。CAR-T 在 B 细胞淋巴瘤、B-ALL、多发性骨髓瘤等病种上已经展现出真正的治愈潜力，国内也已有多家中心开展获 IND 批件的临床试验或探索性临床研究。这是值得所有血液病患者和家属振奋的事实。

2.早治疗、早评估比等奇迹更重要。MSKCC 的数据清楚地告诉我们：疾病负荷越低，CAR-T 效果越好。这意味着，当常规治疗遇到困难时，及早与主治医生讨论 CAR-T 的可能性，而不是等到山穷水尽才考虑，往往能获得更好的结局。

3.实体瘤的 CAR-T 大部分仍在探索中。虽然 CAR-T 在部分实体瘤中取得了成功，大部分实体瘤 CAR-T 仍处在临床研究阶段。如果您是实体瘤患者，目前更值得关注的是免疫治疗、靶向治疗等已被证实的组合策略，这些疗法也让更多原本没有机会的患者获得了生存希望。

除了前沿疗法，对于正在治疗或康复期的患者，有三件事看似平常，却能实实在在地为治疗加分：

营养均衡：适量补充优质蛋白（鸡蛋、牛奶、瘦肉、鱼虾、豆制品），搭配新鲜时令果蔬，避开辛辣刺激、油炸烧烤、腌制霉变食物

心情愉悦：心态好坏是分水岭。精神、心理可明显影响神经、内分泌与免疫机制，内环境稳定有助于阻止癌细胞发展

适度运动：根据自身情况坚持散步、太极拳等温和运动，有助于提高免疫力、改善预后

这些小事不是替代治疗，而是让治疗事半功倍的基石。规范的治疗 + 科学的康复 + 积极的心态，三者缺一不可。

您也许会问：我（或家人）的具体情况，到底适不适合 CAR-T？国内有哪些最新的临床试验可以参与？除了 CAR-T，还有哪些前沿疗法是我能用的？

这些问题需要结合您的病理类型、既往治疗、身体状况、基因检测结果来综合判断。

康和源免疫之家专注于为癌症患者和家属提供前沿细胞免疫治疗与精准医疗的信息咨询服务。我们的专业团队会：

• 帮您解读前沿国内外治疗指南与临床进展

• 根据您的病情，分析 CAR-T、TCR-T等前沿疗法中，哪些可能适合您？

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医学的进步速度，远超我们的想象。十年前，复发难治的 B 细胞淋巴瘤患者几乎被判了死刑；今天，MSKCC 的视频告诉我们，其中一部分人已经可以被治愈。康和源免疫之家作为肿瘤诊疗服务平台，始终秉持“以患者为中心”的理念，整合中国、美国、欧洲等全球顶尖肿瘤专家资源，与知名药企、创新药物研发机构建立深度合作，持续提供涉及CAR-T细胞治疗、ADC药物等领域的临床试验项目。我们的医学团队会根据患者的病情阶段、基因检测结果和治疗史，精准匹配适合的临床试验机会。