体内CAR-T是什么？不用体外培养是真的吗？

最近体内CAR-T这个词频繁出现在各种医疗资讯里，最抓眼球的说法是“不用提取T细胞，不用体外培养，打一针就能在体内直接造出CAR-T”。

对于正在考虑CAR-T治疗的患者和家属来说，这个说法太有诱惑力了：不用等两三周的制备时间，不用承担120万的天价，甚至不用做清淋化疗。但越是听起来完美的东西，越需要搞清楚它到底处在什么阶段。

体内CAR-T疗法通过病毒或非病毒载体将CAR编码序列直接递送至循环T细胞中，旨在规避体外操作和回输步骤。与传统离体技术不同，这项创新技术通过工程化病毒载体、脂质纳米颗粒及聚合物纳米载体等靶向递送系统，将CAR基因选择性导入患者体内的T细胞中，这种体内制备方法不仅规避了复杂的生产流程、漫长的治疗周期、高昂的生产成本，还避免了离体操作可能导致的T细胞耗竭和异质性等问题。值得注意的是，该策略通过将CAR编码基因构件精准递送至T细胞，能够实现对CAR-T细胞功能的精细调控。

传统（离体）CAR-T的流程是：从患者身上抽血分离T细胞 → 送到实验室用病毒载体给T细胞装上CAR（嵌合抗原受体）→ 在体外扩增到几亿个 → 回输给患者。整个过程需要2到4周，而且是一人一批的个性化定制，这也是它贵的根本原因。

体内CAR-T的思路完全不同：不提取T细胞，直接把编码CAR的遗传物质递送到患者体内的T细胞里，让T细胞在身体里就地被改造成CAR-T。

这个思路如果能跑通，带来的改变是巨大的：

不需要等待制备：确诊后可以尽快治疗，对进展快的患者尤其重要

成本大幅下降：不需要个性化制备，理论上可以像普通药物一样批量生产

可能不需要清淋化疗：传统CAR-T回输前需要用化疗清空体内淋巴细胞，给CAR-T腾出生存空间，部分体内CAR-T设计可以省掉这一步。

传奇生物 LB2501（CD19/CD20双靶点）：2026年6月公布I期数据，12例复发/难治B细胞非霍奇金淋巴瘤患者，高剂量组（6例）客观缓解率100%，完全缓解率83.3%，未发生≥3级CRS或ICANS

阿斯利康 ESO-T01（BCMA）：数据显示：4例复发/难治多发性骨髓瘤患者，最低剂量下2例达到严格完全缓解（sCR），2例部分缓解，均未发生≥3级CRS

Kelonia KLN-1010（BCMA）：2025年ASH年会公布首批4例数据，治疗1个月后全部达到微小残留病灶（MRD）阴性，首例患者MRD阴性持续至3个月

Umoja UB-VV111（CD19）：2024年7月进入临床，2025年9月获FDA快速通道资格

石药集团 SYS6055（CD19）：2026年1月获CDE批准临床，是中国首个获批临床的体内CAR-T候选药物。

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体内CAR-T如果成熟，理论上可以像普通生物制剂一样生产、储存、运输，任何有输液条件的医院都能使用。这意味着治疗人数可能从几万扩展到几十万甚至上百万，价格也可能从百万级降到十万级甚至更低。这才是体内CAR-T被礼来、阿斯利康、艾伯维、吉利德等跨国药企争相布局的根本原因——它们看到的不是一个更好的CAR-T，而是一个可能把细胞治疗从小众奢侈品变成大众药品的技术路径。

如果您或您的家人正在面对癌症治疗的困境，希望了解体内CAR-T的最新临床试验匹配情况，想获知是否有符合入排标准的在研项目，可以拨打康和源免疫之家咨询热线400-880-3716。

体内CAR-T是一个有潜力的技术方向，它可能解决的是细胞治疗的可及性问题。对于患者来说，现阶段更理性的态度是：关注进展，但不要把它当成已经成熟的治疗选择。目前国内已经有多个体内CAR-T的临床试验正在招募，如果符合条件，可以考虑参加。