ADC药物JSKN003获美国FDA授予孤儿药资格认定

7月29日，康宁杰瑞宣布，HER2双特异性抗体偶联药物（ADC）JSKN003获美国食品药品监督管理局（FDA）授予孤儿药资格认定，用于治疗胃癌及胃食管结合部癌（GC/GEJ）。

JSKN003是康宁杰瑞利用领先的糖基定点偶联平台，基于KN026自主研发的HER2双抗ADC，能够结合肿瘤细胞表面的HER2，通过细胞内吞释放拓扑异构酶Ⅰ抑制剂，进而发挥抗肿瘤作用。较同类ADC药物，JSKN003具有更好的血清稳定性、更强的旁观者杀伤效应，有效地扩大了治疗窗。

胃癌及胃食管结合部癌（GC/GEJ）是全球第5大常见癌症，也是全球癌症死亡的第5大原因，根据世界卫生组织下属的国际癌症研究机构发布的2022年全球恶性肿瘤统计报告显示，全球每年约有96万例新发病例、66万例死亡病例。

2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布了JSKN003治疗晚期HER2高表达（IHC 3+）胃肠道肿瘤患者的Ⅰ期临床研究（JSKN003-101，NCT05494918）和中国Ⅰ/Ⅱ期临床研究（JSKN003-102，NCT05744427）数据。

共入组50例HER2高表达胃肠道肿瘤患者接受7个剂量水平的JSKN003单药治疗，其中27例为GC/GEJC，23例为CRC，截至数据截止日，48例患者完成至少一次基线后肿瘤评估，ORR为62.5%，DCR达到93.8%。27例GC/GEJC患者ORR为63.0%、DCR为92.6%，21例CRC患者ORR为61.9%、DCR为95.2%，其中20例BRAF基因V600E野生型CRC患者ORR达到65.0%。

24例既往接受过伊立替康治疗的患者（4例为GC/GEJC、20例为CRC）ORR为58.3%。

GC/GEJC患者中位DoR为9.6个月，CRC患者中位DoR为12.1个月。GC/GEJC患者中位PFS为9.6个月、6个月PFS率为70.4%；CRC患者中位PFS为13.8个月、6个月PFS率达88.9%。

临床试验对于传统疗法无效或疗效较差的患者来说，是寻找新的治疗药物和方法的，最快最安全的途径，可能带来新的希望和治疗机会，并能大大减轻家庭经济负担。目前有临床试验正在寻找患者，患者可通过参加临床试验来接受药物治疗，病历资料审核通过后可免费入组接受治疗。对临床试验有兴趣或需要帮助的患者可提交病历资料至康和源免疫之家（400-880-3716）来寻找适合的临床研究。