FDA正式批准Selpercatinib用于RET基因融合阳性实体瘤

7月14日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准了selpercatinib（商品名：Retevmo，礼来公司）用于治疗携带RET基因融合的局部晚期或转移性实体瘤成人及2岁及以上儿童患者。适用患者须经FDA批准的检测方法确认存在RET基因融合，且既往全身治疗期间或之后出现疾病进展，或没有令人满意的替代治疗方案。

Selpercatinib是一款高选择性RET激酶抑制剂，旨在阻断由RET融合及突变驱动的信号通路。FDA此前已于2022年针对成人患者就该适应症授予加速批准，并于2024年扩展至2岁及以上儿童患者。

此次常规批准主要基于LIBRETTO-001（NCT03157128）和LIBRETTO-121（NCT03899792）两项多中心、开放标签临床试验的数据。在LIBRETTO-001试验中，75例非小细胞肺癌和甲状腺癌以外的RET融合阳性实体瘤患者接受了selpercatinib治疗，客观缓解率（ORR）为47%，中位缓解持续时间（DOR）达24.5个月。产生应答的肿瘤类型涵盖结直肠癌、胰腺腺癌、唾液腺癌、软组织肉瘤、胆管癌、皮肤癌、原发灶不明癌、乳腺癌、支气管类癌、卵巢癌、小肠癌及神经内分泌肿瘤（含胰腺神经内分泌肿瘤）等多种组织学类型。

LIBRETTO-121试验则评估了selpercatinib在儿童及年轻成人患者中的疗效，在先天性婴儿纤维肉瘤、梭形细胞肉瘤及RET融合阳性甲状腺癌患者中均观察到应答。

临床试验对于传统疗法无效或疗效较差的患者来说，是寻找新的治疗药物和方法的，最快最安全的途径，可能带来新的希望和治疗机会，并能大大减轻家庭经济负担。目前康和源免疫之家有临床试验正在寻找患者，患者可通过参加临床试验来接受药物治疗，病历资料审核通过后可免费入组接受治疗。对临床试验有兴趣或需要帮助的患者可提交病历资料至康和源免疫之家（400-880-3716）来寻找适合的临床研究。

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