好消息！FDA接受新款CAR-T疗法上市申请,完全缓解率达76%!B细胞急性淋巴细胞白血病患者的福音

作者：小编更新时间：2024-01-29 点击数：

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白血病是最常见的血液肿瘤之一，急性淋巴细胞白血病（ALL）约占所有白血病的15%，其中B淋巴细胞型-ALL（B-ALL）约占ALL的75%。成人B-ALL患者较儿童B-ALL患者整体生存更差。

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2024年1月22日，Autolus Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已经接受了其CAR-T细胞疗法obecabtagene autoleucel（obe-cel）的生物制剂许可申请（BLA），用于复发/难治（r/r）B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）成人患者的治疗。

obe-cel是一款靶向CD19的自体CAR-T细胞疗法，它的独特之处在于，设计的嵌合抗原受体在与CD19结合后具有较快的解离速度，从而能够尽量减少T细胞的过度激活，在降低毒副作用的同时，不易发生T细胞耗竭，提高CAR-T疗法的持久性。

此次提交和接受是基于在2023年6月美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上和2023年12月美国血液学会(ASH)年会上提交的2期FELIX研究(NCT04404660)的结果。在ASCO上，研究人员提交的一线数据显示，obe-cel提供了76%的完全缓解(CR)率或CR伴不完全计数(CRi)率。在ASH发表的最新研究结果中，CR/CRi率为77% (95/124)，CR率为57% (71/124)在可评估的患者中，96%的患者通过中心流式细胞术分析达到最小残留疾病阴性状态。

Obe-cel被授予FDA孤儿药和再生医学先进疗法称号。Autolus还计划在2024年上半年向欧洲药品管理局提交针对同一适应症的obe-cel的上市许可申请。

2021年10月，美国食品和药物管理局(FDA)批准CAR-T细胞疗法brexucabtagene autoleucel (Tecartus)用于治疗复发/难治B细胞急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）。此次批准使得brexucabtagene成为首个被批准用于成人ALL的CAR-T细胞疗法。

此次批准基于一项名为ZUMA-3的单臂、开放标签、多中心1/2期临床试验的结果，该试验包括50多名复发或难治性b细胞前体ALL患者接受brexucabtagene治疗。在接受治疗的3个月内，超过一半的参与者没有癌症的迹象(完全缓解)。对许多患者来说，这种反应持续了一年多。在主要有效人群中的54例患者中，中位缓解率为65%，完全缓解率（CR）为54%。中位随访时间为7.1个月，brexucabtagene输注3个月内的完全缓解率为52%。

患者的缓解持续时间、无复发生存期和总生存期。图片来源BMC

CAR-T疗法是医学界的一大热点，截至目前，全球已上市十款CAR-T产品，中国市场获批上市了4款CAR-T细胞治疗药物，获批的适应症均为血液系统肿瘤。

不过CAR-T产品均在百万级别，且并未纳入医保名单，所以大部分患者无法承担。1月11日，复星凯特发文称复星凯特将推出奕凯达(阿基仑赛注射液，CAR-T产品)按疗效价值支付计划。符合条件的患者在使用奕凯达治疗后，若未能达到完全缓解（CR），将获得最高60万元人民币的返还。希望此次支付计划可以摘下CAR-T价格高昂的标签，破解“用不起”的难题。

目前医瘤界这里有一款针对CD19阳性难治复发急性B淋巴细胞白血病的临床试验正在寻找受试者

项目名称：具有沉默白介素6表达功能的靶向CD19基因工程化自体T细胞注射液（ssCART-19）在CD19阳性难治复发急性B淋巴细胞白血病患者中的安全性、耐受性及初步疗效的临床研究

部分入选标准：

1.受试者年龄18-65周岁（含18与65周岁），性别不限；

2.ECOG评分0-1；

3.预计生存期大于3个月；

4.签署知情同意书时，流式细胞术检测到外周血或骨髓原始细胞CD19阳性表达；

符合上述部分入选标准的CD19阳性难治复发急性B淋巴细胞白血病患者可致电医瘤界医学部(400-880-3716)了解详情后提交病理报告、治疗经历等资料进行初步评估。

CAR-T细胞疗法治疗血液系统肿瘤是可行的，目前CAR-T细胞疗法在实体肿瘤中也有着一定的进展，相信在不断地研究发展下，细胞免疫疗法会打破局限，让更多的肿瘤患者获益。

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参考资料

1.FDA Accepts BLA for Obe-Cel in R/R Acute Lymphoblastic Leukemia (targetedonc.com)

2.Safety and efficacy of obecabtagene autoleucel (obe-cel, AUTO1), a fast-off rate CD19 CAR, in relapsed/refractory adult B-cell acute lymphoblastic leukemia (r/r B-ALL): Top line results of the pivotal FELIX study. | Journal of Clinical Oncology (ascopubs.org)

3.Two-year follow-up of KTE-X19 in patients with relapsed or refractory adult B-cell acute lymphoblastic leukemia in ZUMA-3 and its contextualization with SCHOLAR-3, an external historical control study | Journal of Hematology & Oncology | Full Text (biomedcentral.com)

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Tag： CAR-T疗法急性淋巴细胞白血病

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