从 FDA 刚批准的胰腺癌新药说起：癌症靶点到底是什么？患者最该了解的一篇全景指南

2026 年 8 月 26 日，美国 FDA 批准了一款名为Daraxonrasib（商品名 Rasonque，研发代号 RMC-6236）的口服新药，用于治疗已经接受过至少一种系统治疗、或不适合多药联合化疗的转移性胰腺腺癌患者。

“靶点”这个词听着专业，但它直接决定了你能不能用靶向药、用哪种药、预后大概怎么样。

它是全球首个直接靶向 RAS 蛋白的胰腺癌药物。

RAS 是什么？它是人类癌症中最常见的突变基因之一 —— 超过 90% 的胰腺癌、30% 左右的结直肠癌、20% 左右的非小细胞肺癌都存在 RAS 突变。但在过去近 40 年里，RAS 蛋白因为结构特殊、表面光滑，一直被认为是不可成药的靶点，无数药企折戟沉沙。

Daraxonrasib 的获批，靠的是一项名为 RASolute 302 的三期临床试验。500 名转移性胰腺癌患者 1:1 随机分组，结果显示：中位总生存期：13.2 个月 vs 6.7 个月（常规化疗组），死亡风险降低 60%，中位无进展生存期：7.2 个月 vs 3.6 个月，客观缓解率：30% vs 11%。

这一进展的背后是整个癌症治疗理念的转变，从哪个部位长了肿瘤到哪个基因出了问题。而连接这两者的核心概念，就是 靶点。

简单说，癌症靶点就是癌细胞身上特有的、可以被药物攻击的“标记”。

正常细胞和癌细胞都有很多蛋白质和基因，但癌细胞往往会出现一些特定的基因突变或蛋白异常表达——这些异常就是靶点。靶向药的设计思路就是：只攻击带有这个靶点的癌细胞，尽量不碰正常细胞。

这也是为什么靶向药比传统化疗副作用小——化疗是“地毯式轰炸”，靶向药是“精确制导”。

但前提是：你的癌细胞上得有这个靶子。没有靶点，靶向药就无从下手。

临床上常见的靶点，可以按作用机制分成五类：

1. 酪氨酸激酶靶点（最常见）

这是目前靶向药非常多的一类。酪氨酸激酶是细胞内传递生长信号的关键蛋白，癌细胞常常通过突变让它持续激活，导致细胞无限增殖。

代表靶点： EGFR、ALK、ROS1、HER2、MET、RET、KIT等。

对应药物： 各种“替尼”类药物，比如奥希替尼、阿来替尼、伊马替尼等。

2. 免疫检查点靶点

这类靶点不是癌细胞本身的突变，而是癌细胞用来“骗过”免疫系统的机制。阻断这些靶点，就能让免疫系统重新识别并攻击癌细胞。

代表靶点： PD-1、PD-L1、CTLA-4。

对应药物： 帕博利珠单抗（K药）、纳武利尤单抗（O药）、信迪利单抗等。这类药就是常说的免疫治疗。

3. 细胞表面抗原靶点

癌细胞表面会表达一些正常细胞很少或没有的蛋白，抗体类药物可以精准识别这些蛋白，要么直接杀死癌细胞，要么携带毒素/放射性物质进行定点清除。

代表靶点： CD19、CD20、BCMA、HER2（蛋白过表达）、EGFR（蛋白水平）。

对应药物： 利妥昔单抗（CD20）、曲妥珠单抗（HER2）、ADC药物（抗体偶联药物），以及CAR-T细胞治疗（针对CD19、BCMA等）。

4. DNA损伤修复及细胞周期调控靶点

有些癌细胞的DNA修复机制出了问题，靶向药可以利用这个缺陷进一步破坏癌细胞的DNA，让癌细胞死亡。

代表靶点： BRCA1/2、PARP、CDK4/6。

对应药物： 奥拉帕利（PARP抑制剂）、哌柏西利（CDK4/6抑制剂）。

5.抗血管生成靶点（VEGF/VEGFR）

这类药不直接攻击癌细胞，而是“饿死”肿瘤（切断供血）。

代表靶点：VEGF、VEGFR、PDGFR。

对应药物：贝伐珠单抗（抗VEGF单抗）、安罗替尼、阿帕替尼、索拉非尼、舒尼替尼（多靶点抗血管TKI）。

如果您或家人正面临癌症治疗的抉择，对基因检测感到困惑，或想寻求更前沿的治疗可能，请联系康和源免疫之家（400-880-3716）。

这是患者最关心的部分。下面按癌种整理目前临床上最主要的靶点和已获批药物：

胃肠道间质瘤（GIST）：KIT/PDGFRA突变，伊马替尼是一线标准，耐药后可用瑞戈非尼、阿伐替尼、瑞派替尼。

甲状腺癌：RET突变/融合（塞普替尼、普拉替尼）、BRAF V600E（达拉非尼+曲美替尼）。

黑色素瘤：BRAF V600突变约占50%，达拉非尼+曲美替尼、康奈非尼+比美替尼；NRAS突变也有在研药物。

卵巢癌：BRCA突变约15%-20%，PARP抑制剂（奥拉帕利、尼拉帕利）；HRD阳性也可从PARP抑制剂获益。

前列腺癌：BRCA突变/DNA修复缺陷，PARP抑制剂；PSMA靶向放疗（Lu-177 PSMA）。

胰腺癌：长期缺乏有效靶点，2026年8月FDA刚批准首个广谱RAS抑制剂Daraxonrasib（Rasonque）用于转移性胰腺癌，是重要突破。BRCA突变患者可用奥拉帕利维持治疗。

靶点不是靠猜的，必须通过基因检测确认。目前主要有三种方式：

1. 单基因检测

只检测某一个或几个特定基因，比如肺癌只查EGFR和ALK。优点是便宜、出结果快；缺点是可能漏掉罕见靶点。

2. 多基因Panel检测（NGS二代测序）

一次检测几十到几百个癌症相关基因，是目前最推荐的方式。能同时发现常见和罕见靶点，还能检测TMB（肿瘤突变负荷）、MSI（微卫星不稳定）等免疫治疗相关指标。

建议： 确诊晚期实体瘤后，尽量做一次大Panel基因检测，尤其是肺癌、乳腺癌、结直肠癌这些靶点丰富的癌种。一次检测的结果，可以指导整个治疗过程中的用药选择。

3. 免疫组化（IHC）

不是检测基因，而是检测蛋白表达水平。比如HER2是阳性还是阴性、PD-L1表达率多少，都靠免疫组化判断。有些靶点（如HER2）需要基因检测和免疫组化结合来看。

组织样本：手术或穿刺取到的肿瘤组织，是金标准。

血液样本（液体活检）：抽外周血检测循环肿瘤DNA（ctDNA），适合取不到组织或组织量不足的患者。灵敏度略低于组织，但无创、可反复检测。

靶向药耐药后，考虑再次活检或液体活检。新的靶点可能意味着新的用药机会。

国内没有获批的靶向药，不代表没有途径。部分药物在国外已获批，可通过国际远程会诊了解海外治疗方案，或关注国内临床试验入组机会。

如果您刚拿到基因检测报告，不确定自己的靶点有没有对应的药物或临床试验，可以将病历和检测报告提交给康和源免疫之家医学部（400-880-3716），我们的团队会帮您梳理可用的靶向药、临床试验和国际治疗方案。