新一代TRK抑制剂ICP-723成功治疗复发NTRK重排的梭形细胞肿瘤病案分享​

中山大学肿瘤防治中心儿童肿瘤科近期报道了一例通过第二代泛TRK抑制剂ICP-723成功治疗的复发转移性NTRK重排梭形细胞肿瘤病例，为晚期儿童实体瘤治疗提供了新的临床证据。

病情危重：5岁患儿的治疗困境

5岁女童姚XX因“发现右侧头部肿块3年”于2022年4月在外院接受头部肿物穿刺活检，病理提示梭形细胞肿瘤。同年11月行头皮肿物切除术，术后病理初步诊断为神经鞘瘤，但未进行进一步抗肿瘤治疗。2023年5月，经分子诊断复核，确诊为NTRK重排梭形细胞肿瘤（IV期T1N1M1）。2024年5月，患儿出现咳嗽、气喘，影像学显示双右侧气胸、右肺大部分实变、双肺炎症，双侧胸膜结节或肿块（右侧最大直径45mm，考虑转移瘤），纵隔淋巴结增大，由于病情危重，患儿转入中山大学附属第一医院PICU接受呼吸机支持及抗感染治疗。5月11日行“右侧胸膜肿物穿刺活检术”，病理确诊为梭形细胞恶性肿瘤胸膜转移。鉴于肿瘤巨大且患儿病情危急，经多学科团队讨论后，决定尝试靶向治疗。患儿于2024年5月11日至25日接受拉罗替尼治疗，症状虽有迅速缓解，但患儿难以耐受该药物。

ICP-723的破局之路

经讨论，患儿于2024年6月入组ICP-723的Ⅰ/Ⅱ期临床试验。

令人振奋的是，自接受ICP-723治疗以来，患儿已顺利完成11个疗程，复查显示持续部分缓解（PR）的理想状态。以下为治疗前后的关键影像学对比：

治疗前（2024年6月2日）：颅脑MR显示双侧顶枕部头皮条状异常信号灶，考虑肿瘤残留灶可能；增强CT显示双肺多发结节，转移可能性大，右侧胸膜不均匀增厚。

治疗后3个月（2024年9月2日）：颅脑MR复查显示肿瘤残留灶范围与前相仿；增强CT则显示双肺多发结节大部分较前缩小，右侧胸膜不均匀增厚较前减轻，疗效评估为PR。

治疗后11个月（2025年4月14日）：最新影像复查显示，双侧顶枕部头皮条片灶较前相仿，无进展迹象；增强CT示双肺散在小斑片及类结节灶，考虑转移可能性大，但较前相仿，右侧胸膜稍厚亦与前相仿，持续维持PR状态。

更值得注意的是，患儿耐受性良好，未出现导致停药的不良反应，目前已实现近1年的无进展生存。

目前ICP-723正在招募NTRK融合患者，患者可通过参加临床试验来接受药物治疗，病历资料审核通过后可免费入组接受治疗。如果有需要或有兴趣了解临床试验的患者可以联系康和源免疫之家医学部（400-880-3716）。

部分入选标准：

1.至少有1个可测量病灶；

2.NTRK基因融合的实体瘤或原发性中枢神经系统（CNS）肿瘤患者；

3.手术不可切除的局部晚期或者转移性实体瘤或原发性中枢神经系统（CNS）肿瘤（不限定治疗线）。

临床试验对于传统疗法无效或疗效较差的患者来说，可能带来新的希望和治疗机会，并能大大减轻家庭经济负担。对临床试验有兴趣或需要帮助的患者可致电至康和源免疫之家医学部（400-880-3716）来寻找适合的临床研究。