美国FDA加速批准新疗法，BRAF V600E突变结直肠癌患者的救命稻草

作者：小编更新时间：2024-12-24 点击数：

12月20日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准encorafenib（Braftovi，康奈非尼）联合西妥昔单抗和mFOLFOX6方案用于具有BRAF V600E突变的转移性结直肠癌（mCRC）患者。

截图源于FDA

此次批准主要基于BREAKWATER （NCT04607421）的临床数据，结果显示：encorafenib +西妥昔单抗+ mFOLFOX6 组的客观缓解率（ORR）为61%，对照组为40%，联合治疗组中位缓解持续时间（DOR）为13.9个月，对照组为11.1个月。

病例报告

2022 年 10 月，一名53岁的男性因腹痛而就诊，被诊断为升结肠癌，并伴有肝转移、肺转移和腹膜播散。既往接受手术、化疗等治疗后，病情仍旧持续进展。于是患者开始使用encorafenib联合binimetinib+西妥昔单抗，一个月后，脑转移和软脑膜疾病有显著改善，肝脏和肺部的转移病灶也得到了很好的控制。

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关于BRAF突变

BRAF参与丝裂原活化蛋白激酶（MAPK）通路，当BRAF突变发生时，会导致细胞不受控制的生长和增殖，导致癌症的发生。BRAF突变见于多种癌症，包括黑色素瘤、甲状腺癌、结直肠癌、非小细胞肺癌。

HL-085胶囊拟纳入突破性治疗

12月4日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）显示：科州制药研发的HL-085胶囊拟纳入突破性治疗，拟定适应症为联合维莫非尼用于治疗既往接受过系统性治疗的BRAF V600E突变的转移性结直肠癌（mCRC）成人患者。

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2024年6月12日，《Experimental Hematology & Oncology》发表了HL-085联合维莫非尼在携带BRAF V600突变的晚期实体瘤患者中初步疗效。结果显示：

在24例既往接受过抗肿瘤治疗的结直肠癌患者中，6例患者达到部分缓解（PR），15例达到病情稳定（SD），疾病控制率（DCR）为 87.5%。

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在33例可评估疗效的非小细胞肺癌患者中，2例患者达到完全缓解（CR），18例患者达到部分缓解（PR），9例患者病情稳定（SD），客观缓解率（ORR）为60.6%，87.9%的患者病情得到有效控制，中位缓解持续时间（DOR）为11.3个月，中位无进展生存期（PFS）为10.5个月。

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目前有临床试验正在寻找患者，患者可通过参加临床试验来接受药物治疗，病历资料审核通过后可免费入组接受治疗。如果有需要或有兴趣了解临床试验的患者可以联系康和源免疫之家医学部（400-880-3716）。

项目名称：妥拉美替尼联合维莫非尼治疗BRAF V600E突变的晚期非小细胞肺癌Ⅱ期临床研究

部分入选标准：

1.年龄18-75周岁，性别不限；

2.预期生存期＞3个月；

3.能够提供BRAF V600E突变的基因检测报告；

4.至少有一处可测量病灶。

临床试验对于传统疗法无效或疗效较差的患者来说，可能带来新的希望和治疗机会，并能大大减轻家庭经济负担。对临床试验有兴趣或需要帮助的患者可致电至康和源免疫之家医学部（400-880-3716）来寻找适合的临床研究。

结语

此次encorafenib+西妥昔单抗+mFOLFOX6获批，为BRAF V600E 突变的结直肠癌患者带来了新的治疗选择！HL-085联合维莫非尼同样也是BRAF V600E 突变实体瘤患者的一种非常有希望的治疗选择，此次拟纳入突破性治疗药物名单，有利于加快药物研发进程，尽早为患者提供新的治疗选择。

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参考资料

1.https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-grants-accelerated-approval-encorafenib-cetuximab-and-mfolfox6-metastatic-colorectal-cancer-braf

2.https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC11137764/

3.https://ehoonline.biomedcentral.com/articles/10.1186/s40164-024-00528-0

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