肿瘤缩小38%！美国FDA全面批准“广谱抗癌药”拉罗替尼！NTRK基因融合患者迎来新希望

近日，拜耳公司的VITRAKVI（拉罗替尼）获得全面批准，用于治疗携带NTRK基因融合的实体瘤患者。

NTRK（神经营养性受体酪氨酸激酶）基因是多种癌症的致癌驱动基因。NTRK基因家族包括NTRK1、NTRK2和NTRK3三种基因，它们分别编码原肌球蛋白受体激酶（TRK）A、TRKB和TRKC蛋白。这些蛋白在神经系统的发育和维持中起着至关重要的作用。

当肿瘤发生NTRK基因融合时，NTRK基因片段会与无关基因片段发生融合或连接。这种融合会以特定方式激活NTRK基因，导致细胞不受控增殖并引发癌症。

NTRK融合癌并不局限于特定组织类型，可发生于身体任何部位。NTRK融合在多种肿瘤中以不同频率出现，包括肺癌、甲状腺癌、胃肠道癌症（结肠癌、胆管癌、胰腺癌和阑尾癌）、肉瘤、中枢神经系统癌症（胶质瘤和胶质母细胞瘤）、唾液腺癌（乳腺类似物分泌性癌）以及儿童癌症（婴儿纤维肉瘤和软组织肉瘤）。

值得注意的是，NTRK基因融合与NTRK突变不同。NTRK基因融合是指两个不同基因发生连接，而NTRK基因突变则是指基因序列本身发生改变。若将DNA比作书中的文字，基因融合就像两个单词被错误地拼接在一起，而基因突变则如同单词顺序被打乱。无论是基因融合还是基因突变，都可能导致细胞不受控增殖，进而引发癌症。

针对NTRK基因融合，科学家们开发了一系列的NTRK抑制剂。这些抑制剂在携带NTRK基因融合的肿瘤中表现出高反应率和持久疗效。

2025年4月10日，拜耳公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予VITRAKVI®（拉罗替尼）全面批准，用于治疗成人和儿童患者患有以下情况的实体瘤：存在神经营养性受体酪氨酸激酶（NTRK）基因融合、无已知获得性耐药突变、肿瘤已转移或手术切除可能导致严重患病，且没有令人满意的其他替代治疗方案或在治疗后出现疾病进展的患者。这一批准标志着拉罗替尼正式成为治疗NTRK基因融合阳性实体瘤的标准疗法，为广大患者带来了新的希望。

为了让大家更直观地了解拉罗替尼的疗效，我们来看一个真实的案例。2024年7月17日，《Surgical Case Reports》发表了一例NTRK融合阳性甲状腺癌患者对拉罗替尼产生持续缓解的病例报告。该患者伴有纵隔淋巴结、肺、左肾上腺、脾脏及多发性肝转移，在经历手术、仑伐替尼、索拉非尼的接连失败后，最终通过NTRK检测找到生机。最终通过拉罗替尼仅1个月，实现肿瘤体积缩小28%；3个月后，肿瘤缩小幅度达38%，拉罗替尼治疗一年后，仍旧无任何病变进展。

这个案例就像是一盏明灯，照亮了无数NTRK基因融合阳性患者的抗癌之路。

除了拉罗替尼之外，目前还有其他针对NTRK基因融合的药物正在进行临床试验，其中ICP-723就是备受关注的一种。Zurletrectinib（ICP-723）是我国自主研发的口服、高选择性的新一代泛TRK抑制剂。其针对NTRK融合基因的晚期实体瘤成人和青少年（12周岁≤年龄<18周岁）患者的新药上市申请已获得受理。

更加幸运的是，ICP-723正在开展临床试验，对于NTRK基因融合阳性的患者来说，参加ICP-723临床试验可能是一次改变命运的机会。

1.至少有1个可测量病灶；

2.NTRK基因融合的实体瘤或原发性中枢神经系统（CNS）肿瘤患者；

3.手术不可切除的局部晚期或者转移性实体瘤或原发性中枢神经系统（CNS）肿瘤（不限定治疗线）。

对于很多患者来说，病历资料审核通过后可免费入组接受治疗。这对于那些经济负担较重的患者来说，无疑是一个巨大的福音。有意向参加临床试验的患者请致电400-880-3716联系康和源免疫之家医学部。

NTRK基因融合虽然是一种罕见的癌症驱动因素，但NTRK抑制剂的研发为癌症治疗带来了新的突破和希望，为患者们带来了新的治疗选择。让我们一起携手，拥抱希望，共同战胜癌症，迎接美好的未来。相信在不久的将来，癌症将不再是人们谈之色变的恶魔，而是可以被有效控制和治愈的疾病。