NTRK抑制剂ICP-723治疗NTRK重排梭形细胞肿瘤并实现快速缓解

近日，中山大学肿瘤防治中心儿童肿瘤科发表了NTRK抑制剂ICP-723治疗一例NTRK重排梭形细胞肿瘤并实现快速缓解的病例。

2024年初，一名患儿因持续腹痛就诊，检查发现腹腔内存在巨大肿瘤（6.7×4.3×12.1cm），累及下腔静脉、双肾静脉和肝静脉，并已转移至肝脏、胰腺和双肺。穿刺活检提示为"梭形细胞恶性肿瘤"，但具体分型尚不明确。尝试CAV方案化疗后，症状未见改善。

精准诊断与治疗转折
之后病理会诊结合NGS检测确认为NTRK基因融合阳性的梭形细胞肿瘤。在行IE方案化疗1程，化疗后腹痛加重，2程后疗效评价PD；2程后外周血ctDNA动态监测显示部分基因丰度较前升高。2024-4-1改行米托蒽醒脂质体＋伊立替康＋VCR＋安罗替尼方案治疗1程，腹痛症状较前稍好转，仍需口服美施康定（20mg, PO, q12h）。3程治疗后影像学疗效评价SD，外周血ctDNA动态监测显示基因丰度较前下降，基因减少。

创新治疗带来转机
2024年4月，患儿加入针对NTRK融合肿瘤的靶向药ICP-723临床试验。服药仅1周后：

腹痛完全消失，停用美施康定；

外周血ctDNA快速清零；

2周期后CT评估肿瘤缩小（PR）。

最新进展（2025年6月）
截至2025年6月1日，患儿已口服ICP-723治疗14程，2025-4-25复查胸腹盆CT：下腔静脉内肿物缩小至3.4*1.9*7.7cm，原胰体部结节显示不清，双肺多发结节，缩小至0.7*0.5cm，疗效持续PR，外周血ctDNA持续清零。患儿口服ICP-723期间，与ICP-723相关的副作用主要包括体重增加（III级），经调整饮食、增加运动后，体重可控。

目前ICP-723正在招募NTRK融合患者，患者可通过参加临床试验来接受药物治疗，病历资料审核通过后可免费入组接受治疗。如果有需要或有兴趣了解临床试验的患者可以联系康和源免疫之家医学部（400-880-3716）。

部分入选标准：

1.至少有1个可测量病灶；

2.NTRK基因融合的实体瘤或原发性中枢神经系统（CNS）肿瘤患者；

3.手术不可切除的局部晚期或者转移性实体瘤或原发性中枢神经系统（CNS）肿瘤（不限定治疗线）。

临床试验对于传统疗法无效或疗效较差的患者来说，可能带来新的希望和治疗机会，并能大大减轻家庭经济负担。对临床试验有兴趣或需要帮助的患者可致电至康和源免疫之家医学部（400-880-3716）来寻找适合的临床研究。