GC301腺相关病毒注射液获FDA孤儿药认定

近日，锦篮基因宣布其自主研发的庞贝病基因治疗药物GC301腺相关病毒注射液获美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药资格认定（ODD）。

GC301腺相关病毒注射液是锦篮基因基于AAV递送技术自主研发的庞贝病基因治疗药物，通过一次性静脉注射系统性补偿GAA酶基因缺陷，覆盖肝脏、心肌、骨骼肌及中枢神经等关键受累组织。作为全球首个针对婴儿型庞贝病（IOPD）的AAV基因疗法，GC301注射液于2022年完成IIT研究首例给药，其注册临床试验已在协和医院、解放军总医院等多家权威机构开展多中心研究，目前多例IOPD受试者完成52周随访，数据显示其安全性与疗效表现持续稳定。

在晚发型庞贝病（LOPD）治疗领域，GC301基因疗法同步突破性推进，已于解放军总医院完成了国内首个LOPD基因治疗注册临床试验受试者给药。临床数据显示，GC301单次给药可实现GAA酶长期表达，显著改善患者运动功能及生存质量，为庞贝病群体提供了从根源干预的革新性治疗选择。

溶瘤病毒是一类能选择性地感染并杀死肿瘤细胞而不损伤正常细胞的天然或重组病毒。早在20世纪，研究人员便发现某些病毒能选择性感染并杀死癌细胞。随着基因工程技术的发展，科学家开始改造病毒，增强其靶向性和安全性。直到现在，溶瘤病毒疗法已经在癌症治疗中展现出巨大潜力。

目前溶瘤病毒的临床研究正在全国范围内寻找实体肿瘤患者，患者可通过参加临床试验来接受药物治疗，年龄、疾病类型和阶段、药物史情况等符合临床试验“入选标准”的患者方可免费入组接受治疗。

部分入选标准：

1.年龄≥18岁，性别不限；

2.实体肿瘤患者，包括但不限于卵巢癌、三阴性乳腺癌、非小细胞肺癌、头颈癌等；

3.至少存在一个可测量的病灶，非淋巴结病灶长径≥10 mm，淋巴结病灶短径≥15 mm；

4.ECOG体能状态评分为0-2，且预计生存期不少于12周。

临床试验对于传统疗法无效或疗效较差的患者来说，是寻找新的治疗药物和方法的，最快最安全的途径，可能带来新的希望和治疗机会，并能大大减轻家庭经济负担。对临床试验有兴趣或需要帮助的患者可提交病历资料至康和源免疫之家（400-880-3716）来寻找适合的临床研究。