FDA）批准selpercatinib（Retevmo、塞尔帕替尼）用于 2 岁及以上需要全身治疗且放射性碘难治性（如果放射性碘合适）的晚期或转移性 RET 融合阳性甲状腺癌成人和儿童患者

2024 年 6 月 12 日，美国食品药品监督管理局 （FDA）批准selpercatinib（Retevmo、塞尔帕替尼）用于 2 岁及以上需要全身治疗且放射性碘难治性（如果放射性碘合适）的晚期或转移性 RET 融合阳性甲状腺癌成人和儿童患者。

此次批准主要基于LIBRETTO-001 （NCT03157128），结果显示：41 例既往接受过治疗的患者的总缓解率（ORR）为 85%，24 例全身治疗初治患者的 ORR 为 96%。既往治疗患者的中位缓解持续时间（DOR）为26.7个月，全身治疗初治患者的中位DOR为26.7个月。

关于Selpercatinib

Selpercatinib是一款高度特异性、强力口服RET抑制剂，它不但可以抑制天然RET信号通路，也可以抑制可能出现的获得性抗性。

2020年5月8日，美国食品和药物管理局（FDA）加速批准了塞尔帕替尼(Selpercatinib)（RETEVMO，礼来公司）上市，成为全球首款用于治疗携带RET基因变异的癌症患者的精准疗法。

2024 年 5 月 29 日，美国食品和药物管理局加速批准 selpercatinib（Retevmo、塞尔帕替尼）用于治疗2岁及以上患有RET突变的晚期或转移性甲状腺髓样癌、RET融合的晚期或转移性甲状腺癌以及RET基因融合的局部晚期或转移性实体瘤。

该批准主要基于LIBRETTO-121 （NCT03899792），试验结果显示：经盲法独立性中心评价证实，确认的总缓解率 （ORR） 为 48%，92% 的缓解者在 12 个月时仍处于缓解状态。

在RET突变甲状腺髓样癌患者（n=14）中，ORR为43%，在RET融合阳性甲状腺癌患者中，ORR为60%。