ACT001胶囊拟纳入突破性治疗

1月20日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）显示：尚德药缘旗下天津辛夷尚德生物医药递交的 1 类新药 ACT001 胶囊拟纳入突破性治疗，适应症为经过一线治疗或一线治疗中出现脑部新发病灶或原脑转移病灶进展的小细胞肺癌（SCLC）脑转移患者。

ACT001 是一种 NF-κB/STAT3 双靶点抑制剂，主要涉及NF-κB和STAT3信号通路，以及其对肿瘤免疫微环境的影响，但是不能排除其它可能的作用机制。例如，在HGG高级别脑胶质瘤细胞中，ACT001被证明通过AEBP1蛋白抑制PI3K-AKT通路。

2022年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会报告了ACT001联合全脑放疗（WBRT）在实体瘤患者中的效果。共纳入22例小细胞肺癌患者，14例非小细胞肺癌患者，7例乳腺癌患者和2例其他癌症患者。

队列 C （安慰剂组）的 7 名患者中有 3 名 （42.9%），队列 A （ACT001 200 mg）的 13 名患者中有 11 名 （84.6%），队列 B（ACT001 400mg）的 10 名患者中有 9 名（90.0%） 根据 iRANO 标准对颅内病变有部分反应，而根据 RANO-BM 标准，9 名患者中有 3 名 （33.3%），13 名中有 11 名（84.6%）和 11 名患者中有 10 名（90.9%）达到部分缓解。

肺癌是全球癌症相关死亡的主要原因，严重威胁着我国居民的生命健康。根据组织病理学特点不同，肺癌可分为非小细胞肺癌（NSCLC）和小细胞肺癌（SCLC），其中小细胞肺癌虽仅占肺癌总数的约15%，但侵袭性强、进展速度快、恶性程度高、预后较差，对治疗方式的有着迫切需求。

临床试验对于传统疗法无效或疗效较差的患者来说，是寻找新的治疗药物和方法的，最快最安全的途径，可能带来新的希望和治疗机会，并能大大减轻家庭经济负担。目前有临床试验正在寻找患者，患者可通过参加临床试验来接受药物治疗，病历资料审核通过后可免费入组接受治疗。对临床试验有兴趣或需要帮助的患者可提交病历资料至康和源免疫之家（400-880-3716）来寻找适合的临床研究。

参考资料

https://ascopubs.org/doi/10.1200/JCO.2022.40.16_suppl.e14006