RAG-01 在 I 期试验中显示出有希望的早期完全缓解

2025 年 3 月 24 日， Ractigen Therapeutics宣布在西班牙马德里举行的第 40 届欧洲泌尿外科协会年会 （EAU 2025） 上公布其正在进行的 RAG-01 I 期临床试验的积极初步数据。

RAG-01 是一种用于治疗非肌层浸润性膀胱癌 （NMIBC） 的同类首创 saRNA 疗法。AG-01 使用 Ractigen 专有的 LiCO™ 输送技术通过膀胱内滴注给药到膀胱中，提供了一种治疗非肌层浸润性膀胱癌 （NMIBC） ，特别是对于对 BCG 治疗无反应的患者的新方法。

 I 期试验 （NCT06351904） 是一项开放标签、多中心研究，采用标准的 3+3 剂量递增设计。主要目的是评估 RAG-01 的安全性、耐受性、药代动力学 （PK） 和药效学 （PD）。截至2024 年 12 月 15 日，已有 9 名患者被纳入三个剂量队列：30 mg、100 mg 和 300 mg。

在原位癌 （CIS） 患者中，完全缓解 （CR） 率为 66.7% （2/3 患者）。此外，66.7% （2/3） 的状肿瘤患者在 3 个月评估时保持无病状态。在两个最低剂量队列 （30 mg 和 100 mg） 中观察到这些有希望的疗效信号，凸显了 RAG-01 的潜力，即使在临床开发的早期阶段也是如此。

PK 分析显示 RAG-01 的全身暴露最小，证实了膀胱内给药和 LiCO™ 技术的有效性。观察到 RAG-01 尿浓度的剂量依赖性增加，滴注后 2 小时范围为 83.3 至 1,820 μg/ml。重要的是，观察到 p21 阳性尿路上皮细胞的剂量依赖性增加，证实了 RAG-01 的成功靶点参与和机制活性。

目前有临床试验正在寻找患者，临床试验对于传统疗法无效或疗效较差的患者来说，可能带来新的希望和治疗机会，并能大大减轻家庭经济负担。患者可通过参加临床试验来接受药物治疗，病历资料审核通过后可免费入组接受治疗。如果有需要或有兴趣了解临床试验的患者可以咨询康和源免疫之家医学部（400-880-3716）。

参考资料

https://www.ractigen.com/ractigens-rag-01-shows-promising-early-complete-responses-in-phase-i-nmibc-trial-data-presented-at-eau-2025/