美国FDA授予Rina-S突破性疗法称号

近日，Genmab A/S 宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已授予rinatabart sesutecan (Rina-S®)突破性疗法称号。rinatabart sesutecan （Rina-S，GEN1184） 是一种抗体-药物偶联物 （ADC），由一种针对叶酸受体α （FRα） 的新型人单克隆抗体（一种新型亲水性蛋白酶可裂解连接子）和 exatecan（一种拓扑异构酶 I 抑制剂有效载荷）组成。

RAINFOL-01 （NCT05579366） 是一项开放标签、多中心 1/2 期研究，旨在评估不同剂量的Rina-S在已知表达 FRα 的实体瘤中的安全性和有效性。

2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）上报道了 1/2 期 RAINFOL-01™ 试验剂量扩展 B2 队列的数据。在这项研究中，招募了 64 名经过大量预处理的晚期或复发性子宫内膜癌患者，这些患者在抗 PD-（L）1 和铂类化疗期间或之后疾病进展，并接受 Rina-S 治疗。

患者接受 100 mg/m²（n=22） 或 120 mg/m²（n=42） 的 Rina-S。在 100 mg/m²队列中，确认的 ORR 为 50.0%，包括两个 完全缓解（CR），9例部分缓解（PR），11例病情稳定（SD），疾病控制率（DCR）为100%。。在接受 Rina-S 120 mg/m²治疗的患者中也观察到抗肿瘤活性，确认的 ORR 为 47.1%，16例部分缓解，13例病情稳定，疾病控制率为85.3%。

临床试验对于传统疗法无效或疗效较差的患者来说，是寻找新的治疗药物和方法的，最快最安全的途径，可能带来新的希望和治疗机会，并能大大减轻家庭经济负担。目前有临床试验正在寻找患者，患者可通过参加临床试验来接受药物治疗，病历资料审核通过后可免费入组接受治疗。对临床试验有兴趣或需要帮助的患者可提交病历资料至康和源免疫之家（400-880-3716）来寻找适合的临床研究。

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