WP1066治疗儿科复发恶性脑肿瘤的一期临床试验取得积极结果

12月17日，Moleculin Biotech公布了由埃默里大学医生发起、在亚特兰大儿童保健中心Aflac癌症与血液疾病中心进行的1期临床试验的积极结果。该试验由儿科肿瘤专家托比·麦克唐纳（Tobey MacDonald）医学博士领导，他此前发现STAT3对某些儿童脑肿瘤至关重要。

WP1066是Moleculin的免疫/转录调节剂，旨在通过抑制调节性T细胞的异常活性来刺激针对肿瘤的免疫反应，同时抑制关键的致癌转录因子，包括p-STAT3（磷酸化信号转导与转录激活因子3）、c-Myc（驱动多种侵袭性癌症的致癌基因）和HIF-1α（缺氧诱导因子1α）。这些转录因子因其在癌细胞存活与增殖、血管生成（劫持血管系统获取血液供应）、侵袭、转移和肿瘤相关炎症中的作用，成为广泛寻求的治疗靶点。

"这项首次儿童试验的结果显示出对高度侵袭性化疗耐药脑癌具有积极疗效的鼓舞迹象，例如在一名弥漫内生型桥脑胶质瘤（DIPG）患者中观察到部分肿瘤缓解，以及明确的抗肿瘤免疫变化。"麦克唐纳博士表示。

在这项1期试验中，10名儿童接受每日两次、为期14天的WP1066治疗以确定最大可行剂量。同时评估了三名高级别胶质瘤患儿的同情用药情况。结果显示治疗未出现显著毒性，并确定了最大可行剂量。重要的是，WP1066抑制了STAT3的表达，阻断了其活性并显示出抗肿瘤免疫应答。

临床试验对于传统疗法无效或疗效较差的患者来说，是寻找新的治疗药物和方法的，最快最安全的途径，可能带来新的希望和治疗机会，并能大大减轻家庭经济负担。目前有临床试验正在寻找患者，患者可通过参加临床试验来接受药物治疗，病历资料审核通过后可免费入组接受治疗。对临床试验有兴趣或需要帮助的患者可提交病历资料至康和源免疫之家（400-880-3716）来寻找适合的临床研究。