FDA批了，针对ESR1突变的乳腺癌口服药来了：联合CDK4/6抑制剂，中位无进展生存16个月

2026年9月4日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准了阿斯利康研发的口服选择性雌激素受体拮抗剂camizestrant（商品名Etcamah），联合CDK4/6抑制剂（abemaciclib、palbociclib或ribociclib），用于治疗激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性、局部晚期或转移性乳腺癌成人患者——前提是在芳香化酶抑制剂和CDK4/6抑制剂治疗期间检测到雌激素受体1（ESR1）突变。

这是乳腺癌领域FDA首次批准一款基于ctDNA耐药突变检测、早于影像学证实疾病进展即可换药的肿瘤治疗方案。

ESR1突变：内分泌治疗的"隐形门槛"

HR阳性/HER2阴性乳腺癌约占全部乳腺癌的70%，内分泌治疗是这一亚型的主力方案。但在接受芳香化酶抑制剂治疗的患者中，ESR1突变率可接近30%，部分研究报道甚至达到40%左右。

一旦ESR1突变发生，雌激素受体不受控制地持续激活，传统内分泌药物逐渐失效。更麻烦的是，携带ESR1突变的患者，无进展生存期和总生存期显著短于野生型患者。有数据显示，接受内分泌治疗的ESR1突变患者中位无进展生存期不足3个月，中位总生存期仅约20个月。

SERENA-6试验：关键数据

camizestrant的加速批准基于关键性III期SERENA-6试验，结果在2025年ASCO年会全体大会公布，并同步发表于《新英格兰医学杂志》。

研究纳入315名在一线芳香化酶抑制剂+CDK4/6抑制剂治疗期间，通过ctDNA检出ESR1突变但影像学尚未进展的HR阳性/HER2阴性晚期乳腺癌患者，随机分为两组——一组换用camizestrant联合原CDK4/6抑制剂，另一组继续原芳香化酶抑制剂+CDK4/6抑制剂方案。

安全性方面，camizestrant分别与哌柏西利、瑞波西利或阿贝西利联合的安全性与各药物已知安全性特征一致，未发现新的安全性问题，两组因不良事件导致的停药率均非常低且相近。

过去ESR1突变检测在临床中的普及率不高，部分原因是缺乏专门的口服药物，检测了也不知道该怎么用。但camizestrant获批后，检测的临床价值将被大幅拉高。

中国患者短期内在美国之外用上camizestrant仍有距离。阿斯利康在中国市场的落地节奏、NMPA的审评路径、医保准入，都需要时间。