抗CD19 CAR-T疗法KYV-101对Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS）有效

2024年10月23日，德国耶拿大学附属医院的研究人员在《Cell Reports Medicine》上发表了题为：Anti-CD19 CAR-T cells are effective in severe idiopathic Lambert-Eaton myasthenic syndrome 的研究论文。文中表明抗CD19 CAR-T疗法KYV-101对Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS）有效。

Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS），也被简称为肌无力综合征，是一种于1956年首次被描述的罕见的、常与肿瘤相关的累及神经-肌肉接头突触前膜的自身免疫性疾病。典型的临床症状包括进行性躯干肌无力、上眼睑下垂，以及复视、构音障碍和吞咽困难。该疾病的患病原因是致病性自身抗体靶向抑制了神经末梢突触前的P/Q型压力门控钙通道（VGCC），这与导致重症肌无力（MG）的致病性自身抗体靶向突触后靶点不同。

该患者现为逐渐进展的、活动依赖性的对称性四肢轻瘫和严重的步态障碍。其他症状包括震颤、构音障碍、吞咽困难和复视。CAR-T细胞治疗后神经肌肉无力显示出持续改善，步行距离从 11 m 稳步增加到 90 m， CAR-T 细胞输注后第 +29 天，患者能够在没有帮助的情况下改变他在床上的位置，在第 +41 天，他能够在没有帮助的情况下剃须。

关于CAR-T疗法

嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法，通过将人体内的T细胞分离出，然后经过基因工程将分离出的T细胞进行改造升级，让它们具有能够识别并杀死癌细胞的能力，最后将这些升级后的T细胞再回输至人体，以此来达成杀伤肿瘤细胞的目的。

临床试验对于传统疗法无效或疗效较差的患者来说，是寻找新的治疗药物和方法的，最快最安全的途径，可能带来新的希望和治疗机会，并能大大减轻家庭经济负担。目前CAR-T细胞疗法有临床试验正在寻找患者，患者可通过参加临床试验来接受药物治疗，病历资料审核通过后可免费入组接受治疗。对临床试验有兴趣或需要帮助的患者可提交病历资料至康和源免疫之家（400-880-3716）来寻找适合的临床研究。

参考资料

https://www.cell.com/cell-reports-medicine/fulltext/S2666-3791(24)00541-X