HDP-101获批临床，拟用于治疗克隆性血液学疾病（如复发/难治性多发性骨髓瘤）

10月16日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）显示：由Heidelberg Pharma申报的1类新药HDP-101获批临床，拟用于治疗B细胞成熟抗原（BCMA）阳性克隆性血液学疾病（如复发/难治性多发性骨髓瘤）。

HDP-101是一款靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的抗体偶联药物（ADC）。

2024年美国癌症研究协会（AACR）年会上报告了HDP-101在多发性骨髓瘤患者中的1/2a 期试验数据。共18例患者接受治疗，17例患者可评估疗效，结果显示：队列 3 有一名患者在 15 个周期后病情稳定 （SD）。队列 5 有 4 名正在进行的患者在 3-4 个周期后取得了有希望的结果：2 名患者达到部分缓解（PR） ，2 名患者病情稳定（SD）。

关于ADC

抗体偶联药物（ADC）结合了抗体的特异性和毒素的功效。抗体识别癌症细胞表面的靶结构（抗原）并与其结合。这些特异性抗体通过化合物（连接体）与毒素连接，产生的结合物将毒素直接携带到癌症细胞，在那里毒素被内在化。在患病细胞中，毒素被释放并破坏细胞。抗体偶联药物（ADC）可以选择性地破坏癌症细胞。与其他类型的治疗相比，ADC具有更有利的治疗指标，即效率和安全性之间的关系。通过直接靶向癌症细胞，这种高度特异性的技术可以减少副作用，有望成为癌症治疗的巨大潜力，

多发性骨髓瘤（MM）是血液系统的常见恶性肿瘤，被称为“吃骨头”的血液病。目前我国多发性骨髓瘤发病率正逐年上升，严重危害公众健康。

目前有临床试验正在寻找多发性骨髓瘤患者，临床试验对于传统疗法无效或疗效较差的患者来说，可能带来新的希望和治疗机会，并能大大减轻家庭经济负担。患者可通过参加临床试验来接受药物治疗，病历资料审核通过后可免费入组接受治疗。如果有需要或有兴趣了解临床试验的患者可以咨询康和源免疫之家医学部（400-880-3716）。