保住肛门、膀胱和生育力？MSI-H/dMMR直肠癌患者，请了解这条新路径

如果你是直肠癌患者，正在面临"手术还是不做手术"的纠结，或者已经被告知需要做手术切除肠管，甚至可能面临造口、失禁、丧失生育能力这些让你夜不能寐的后果——这篇文章，请你认真看完。

2026年10月19日，美国FDA正式批准了一款叫Jemperli（ dostarlimab，多塔利单抗）的免疫药物，用于特定基因突变（MMRd/MSI-H）的局部进展期直肠癌。这意味着：患者有机会保住自己的器官、保住正常的生活功能、保住生育能力，同时还能把癌症控制住。

批准基于AZUR-1研究。154例既往未接受过治疗的II期或III期MSI-H/dMMR局部晚期直肠癌患者中，高达71%的患者在接受Jemperli治疗后未接受任何后续的肿瘤治疗，包括手术、放化疗，且病情未进展。

副作用方面，常见的是皮疹、腹泻和皮肤瘙痒，总体可控。首批接受这种路径的患者中，有人已经五年没有复发，这在直肠癌领域是一个有分量的随访里程碑。

MMRd，全称叫"错配修复缺陷"；MSI-H，全称叫"微卫星高度不稳定"。这两个名字说的是同一类现象：肿瘤细胞里负责修补DNA复制错误的那套"校对系统"坏了。在美国每年新诊断的近5万名直肠癌患者里，大约5%到10%是MMRd/MSI-H。

38岁的Sascha Roth就是其中一个。她来自华盛顿特区一带，2019年到美国东部一家顶级癌症中心看第二诊疗意见时，才知道自己的直肠癌是林奇综合征驱动的，肿瘤是MMRd。她父母都因癌症去世，她亲眼见过手术和放化疗对人的消耗。当Cercek医生告诉她有一项新的临床试验，可能不需要切肠子时，她立刻答应参加。

六个月的dostarlimab输注结束后，Cercek医生亲自打电话到她家，告诉她："我们的团队把你的检查结果从头到尾看了一遍，找不到任何癌症的痕迹。"到2026年，她已经五年无癌。

图片来源：纪念斯隆凯特琳癌症中心（MSK）

Cercek医生回忆，很多患者在打完免疫治疗的当天就能自己开车回家，第二天就能上班，甚至能去健身——这和化疗、放疗、手术那种"治疗完要躺几周恢复"的体验完全不同。

过去，局部晚期直肠癌的标准路径是化疗、放疗加手术。这个路径救了很多人的命，但肿瘤位置决定了治疗代价：肠道功能、膀胱功能、性功能、生育能力，都可能被改变。MSK的Andrea Cercek医生和Luis Diaz医生从2019年开始尝试一个大胆的问题：对于MSI-H/dMMR患者，免疫治疗能不能让肿瘤消失到不需要手术、放疗和化疗，只用密切监测来守住成果？

第一批18例患者全部完全缓解的结果，当时让很多人意外。后来研究扩大到40多例，仍然看到同样方向的完全缓解。到了AZUR-1这个国际多中心研究，患者数量超过150例，近四分之三一年无癌无需手术放化疗的结果，已经说明这条路径在合适人群中站住了。

Cercek医生说，免疫治疗缩小肿瘤的速度比她预期快得多。有患者只接受一次治疗，出血和疼痛就消失了；有患者两三次治疗后说“我感觉恢复正常了”。Diaz医生说，看到一个又一个患者免疫治疗后直肠癌消失、不需要其他治疗，“这很不可思议”。

更让患者有感触的是生活质量的回归。Cercek医生提到，有两位肿瘤较大的女性，如果接受放疗会立即绝经，但她们通过免疫治疗保住了生育能力，后来有了孩子。她说，收到患者邮件说“我保住了我以为会失去的正常身体功能”，是极其有回报感的时刻。

适合认真了解这个方案的患者：确诊直肠癌且肿瘤为MMRd/MSI-H类型的患者，尤其是担心手术会带来排便功能、排尿功能、性功能和生育能力严重影响的年轻患者，以及有林奇综合征家族史的患者。

但即使你目前不属于这个类型，也不意味着以后没有机会。MMRd/MSI-H这个基因特征不只在直肠癌中出现——胃癌、食管癌、结肠癌、膀胱癌等消化道和泌尿系统肿瘤中都存在。Cercek和Diaz医生已经在多个癌种中拓展免疫治疗的研究，初步结果也是积极的。国内也有针对MSI-H实体瘤的免疫治疗临床试验在推进，可以拨打400-880-3716了解是否有适合你的项目。