中位生存近5年！阿可替尼用于一线治疗慢性淋巴细胞白血病的新适应症获受理

作者：小编更新时间：2024-09-05 点击数：

8月28日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）公示：阿斯利康申报的布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）抑制剂acalabrutinib Maleate片（阿可替尼胶囊）新适应症申请已获得受理。推测适应症为一线治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）。

在阿可替尼治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）的1/2期临床试验（NCT02029443）中，阿可替尼具有持久的缓解。共99例患者接受治疗，结果显示：总缓解率（ORR）高达97%，其中7%的患者实现完全缓解（CR），90%的患者实现部分缓解（PR）。

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97%的患者缓解持续时间达到4年，4年的无进展生存率（PFS）为 96%，4年无事件生存率（EFS）为90%。

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该数据表明，阿可替尼治疗慢性淋巴细胞白血病具有显著疗效。

关于阿可替尼

阿可替尼是新一代高选择性原研BTK抑制剂，2023年3月获得国家药品监督管理局批准上市用于既往至少接受过一种治疗的成人套细胞淋巴瘤（MCL）患者。

在II期ACE-LY-004试验中，阿可替尼在复发/难治性套细胞淋巴瘤（MCL）中显示出良好的反应。该试验共纳入 124 例患者，结果显示：客观缓解率（ORR）为81.5%，完全缓解率（CR）为47.6%，中位缓解持续时间（DOR）为28.6 个月，中位无进展生存期（PFS）为22.0 个月，中位总生存期（OS）为59.2 个月，将近5年！5年总生存率为49.5%。

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血液肿瘤一直是人民生命健康的巨大威胁。据统计，2020 年我国癌症总发病人数是 457 万，死亡人数达300 万，其中白血病6. 2 万、淋巴瘤5. 7万。

CAR-T疗法治疗B淋巴细胞白血病

CAR-T疗法就像精准制导的导弹打击一样对肿瘤细胞进行杀伤，被称为血液系统肿瘤的“救星”。2022年《Blood》杂志公布了pCAR-19B治疗成人复发/难治性急性B淋巴细胞白血病（R/R B-ALL）。截至2022年6月30日，该试验入组了9例患者，这9例患者均在输注后第一个月就实现完全缓解，完全缓解率（CR）实现100%！无复发生存期（RFS）如下图所示：