多发性骨髓瘤患者单细胞检测公益项目 项目介绍

一、项目背景

多发性骨髓瘤（multiple myeloma，MM）是血液常见恶性肿瘤，好发于老年患者，在许多国家均为发病率第二位的血液恶性肿瘤，约占血液恶性肿瘤的10%，是由于骨髓中克隆性浆细胞异常增生，分泌单克隆免疫球蛋白或其片段（M蛋白），导致相关器官或组织损伤。常见临床表现为骨痛、贫血、肾功能不全、感染以及高钙血症和继发淀粉样变性引起的相应症状。目前骨髓瘤尚无法治愈，多线复发的复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者中位总生存期仅为9个月。

在多发性骨髓瘤领域，传统的高通量细胞测序仅仅反应细胞群体的异质性，有关肿瘤内异质性和克隆演变多限于群体肿瘤水平，却忽略单细胞中的遗传信息。单细胞分析在描绘亚克隆精确发育及探索微小多样化方面具有极高的价值，肿瘤内异质性和克隆演变机制对研究肿瘤患者的耐药和复发进展具有重要意义。

二、项目内容

考虑到单细胞转录组测序技术对患者的治疗价值，能够通过帮助医生决策最佳的肿瘤治疗方案，进而提升患者的治疗获益；中国初级卫生保健基金会将发起对单细胞转录组测序项目的患者捐助。对已经确诊的多发性骨髓瘤患者，提供单细胞转录组测序检测，帮助患者明确最佳治疗方案，通过治疗提高生活质量。项目将在全国多家医院开展，通过医院项目医生向确诊的患者介绍该检测项目，患者签署知情同意书后向基金会递交检测申请，基金会审批通过后由检测公司收集检测样本，并将最终报告递交给患者及医生；医生以检测报告来综合判断患者的病情状况以及提供相应的治疗方案。项目医院如不同意项目医生参与，项目医生不能参与该项目。

三、资助对象

多发性骨髓瘤患者

三、项目周期

2021年12月-2023年12月

本文转自（中国初级卫生保健基金会）希望可以帮助更多需要帮助的人